新しい薬剤の romiplostim はかなり危ない血無疾患の処置を改善します

新しい薬剤の romiplostim (Nplate) の 2 つの臨床試験はかなり慢性の免疫の血小板減少性紫斑病を持つ患者の血小板のレベルを改良したことを、 (ITP)自由な出血を引き起こすことができる hematologic 無秩序示します。

インターナショナルの調査チームは段階にマサチューセッツ総合病院の調査官が検出する自然なホルモンの処置を重複させる尖頭アーチの 2 月 (MGH) 2 日問題の薬剤のための 3 つの試験の結果を報告します。

「多くの ITP の患者療法の間で選択しなければなりませんでしたまたは限られた効力および深刻となる恐れがある副作用の処置」、はデイヴィッド Kuter、 MD、 DrPhil、ディレクターおよび尖頭アーチの調査の MGH の臨床血液学の主執筆者を言います。 「この薬剤への低毒性そして高い応答週間注入と」。は容易に管理することができる 1 つに可能性としては生命にかかわる状態を変換するかもしれません

ITP は免疫組織が血小板を破壊する慢性無秩序、出血させることを防ぐのを助ける血球です。 ITP の患者が高められた傷つけだけ経験する間、他は深刻な出血および時折危ない出血があるかもしれません。 最近の調査は、既存の血小板の破壊に加えて、 ITP がまた減らされた血小板の生産が原因であるかもしれないことを提案します。 ITP のための現在利用できる処置は - 重要な副作用をもたらす、および取り外し脾臓 (血小板の破壊を減らすように splenectomy) のステロイドの薬剤を含んで設計され、多くの患者で非効果的かもしれません。

Thrombopoietin は血小板の生産の自然な調整装置です。 Kuter は 1994 年にホルモンの元の発見者の 1 つで、ずっと thrombopoietic 薬剤をその後開発することでアクティブです。 Romiplostim は一義的な 「peptibody」です - thrombopoietin の処置をまねることによって血小板の生産を刺激するペプチッド抗体。 より早い段階 1 および 2 の試験は romiplostim が健全なボランティアと ITP の患者の短期処置の血小板の生産を高めることを示しました。

二重盲目にされた段階 3 の試験は米国およびヨーロッパの 35 のサイトで行なわれました。 1 つの試験は 63 人の脾臓摘出された患者を、他含んでいました彼らの脾臓を保った 62 人の患者を登録しました。 グループは両方とも任意に 24 週の調査のピリオドの間に週間注入の romiplostim か偽薬を受け取るために割り当てられました。 関係者の血小板のレベルは試験の間に監視され、 50,000/ml のターゲット血小板算定を達成するために適量は調節されました。

romiplostim を受け取った 42 人の脾臓摘出された患者の間で、ほぼ 80% 調査の少なくとも 4 週の間にターゲット血小板算定に達し、 38% 調査の最後の 8 週の少なくとも 6 の間にターゲット血小板算定を維持する耐久の応答を達成しました。 非脾臓摘出された患者では、 88% 耐久の応答を達成していて 61% 少なくとも 4 つのターゲット血小板算定の測定が、ありました。

患者半分のより多くは romiplostim を受け取っている取っていた、 35% 他の療法を減らしました他の ITP の薬物をすべて中断でき。 偽薬のグループの関係者半分のにの必要なレスキュー薬物を扱うか、またはエピソードを出血させることを防ぐように調査する間、かなり実行中の薬物を受け取るそれらの少数はそのような処置を必要としました。

「私達は ITP と人々を扱うことにこの全く新しいアプローチについては劇的な結果を見ています」と Kuter は言います。 「私は 1983 年以来の thrombopoietin の開発に取り組んで、発見、浄化、薬剤の開発および今臨床有効性を示す調査に加わるためにです非常に満足」。 彼は彼の MGH のチームおよび他の研究者が他の romiplostim の試験を行なって、癌か癌治療によって引き起こされるそれらのような減らされた血小板の生産の ITP そして他の状態を、扱うための薬剤の実用性を調査し続ける付け加えます。

http://www.mgh.harvard.edu/