Dwa próby klinicznej nowatorski leka romiplostim pokazują (ITP), hematologic nieład który może powodować niekontrolowanego krwawienie. (Nplate) że ono znamiennie ulepszał platelet poziomy w pacjentach z chronicznym odpornym thrombocytopenic purpura
Międzynarodowi 3 zespołów badaniowy raportów fazy próbni rezultaty dla leka który powiela akcję naturalny hormon, odkrywali Massachusetts szpitala ogólnego (MGH) oficerem śledczym w Luty 2 zagadnieniu The Lancet.
"Wiele ITP pacjenci musieli wybierać między żadny terapią lub traktowanie z limitowaną skutecznością i potencjalnie poważnymi efektami ubocznymi," mówi David Kuter, MD, drPhil dyrektor Kliniczna hematologia przy MGH lancet nauka i wiodący autor. "wysoka odpowiedź ten lek i możemy nawracać potencjalnie zagrażający życiu warunek jeden który może łatwo kierujący z tygodniowym zastrzykiem."
ITP jest chronicznym nieładem komórki krwi które pomagają zapobiegać krwawić., w którym niszczy platelets system odpornościowy Podczas gdy niektóre ITP pacjenci doświadczają tylko narosły siniaczyć, inny mogą mieć poważnego krwawienie i sporadycznie niebezpiecznego krwotok. Niedawni dochodzenia sugerują że, w dodatku do zniszczeniem istniejący platelets także być należny obniżona platelet produkcja może, ITP. Dostępny obecnie traktowania dla ITP projektują zmniejszać platelet zniszczenie i mogą być nieskuteczni w wiele pacjentach. - wliczając steryd leków i usunięcia śledziona -, które znaczących efekty ubocznych, (splenectomy)
Thrombopoietin jest naturalnym regulatorem platelet produkcja. Kuter był jeden oryginalne odkrywcy hormon w 1994 i był aktywny w rozwijać thrombopoietic leki ever since. Romiplostim jest unikalny "peptibody" - peptide niwecznik - który stymuluje platelet produkcję przedrzeźniać akcję thrombopoietin. Wczesne fazy 1 i 2 próby pokazywali że romiplostim wzrasta platelet produkcję w zdrowych wolontariuszach w krótkoterminowym traktowaniu ITP pacjenci i.
Ślepić fazy 3 próby prowadzili przy 35 miejscami w Usa i Europa. Jeden próba zapisywał się 63 splenectomized pacjentów inny zawrzeć 62 pacjentów które utrzymywali ich śledziony. Oba grupy przypadkowo wyznaczali otrzymywać romiplostim lub placebo w tygodniowych zastrzykach podczas 24 tydzień nauki okresów lub. Uczestnika platelet poziomy monitorowali podczas próby, i dosage przystosowywał dokonywać celu platelet obliczenie 50,000/ml.