Dois ensaios clínicos do romiplostim novo da droga (Nplate) mostram que melhorou significativamente níveis da plaqueta nos pacientes com purpura thrombocytopenic imune crônico (ITP), uma desordem hematológica que possa causar sangramento descontrolado.
Uma equipa de investigação do international relata a Fase 3 resultados experimentais para a droga, que duplica a acção de uma hormona natural descoberta por um investigador do Hospital Geral (MGH) de Massachusetts, na introdução do 2 de fevereiro de The Lancet.
“Muitos pacientes de ITP tiveram que escolher entre nenhuma terapia ou um tratamento com eficácia limitada e efeitos secundários potencialmente graves,” diz David Kuter, DM, DrPhil, director da Hematologia Clínica em MGH e autor principal do estudo da Lanceta. “A baixa toxicidade e a resposta alta a esta droga podem converter uma condição potencial risco de vida a uma que pode facilmente ser controlada com uma injecção semanal.”
ITP é uma desordem crônica em que o sistema imunitário destrói plaqueta, os glóbulos que ajudam a impedir sangrar. Quando os pacientes de algum ITP experimentarem somente o ferimento aumentado, outro podem ter o sangramento sério e a hemorragia ocasionalmente perigosa. As investigações Recentes sugerem que, além do que a destruição de plaqueta existentes, ITP igualmente possa ser devido à produção reduzida da plaqueta. Actualmente os tratamentos disponíveis para ITP - incluindo as drogas esteróides, que têm efeitos secundários significativos, e a remoção do baço (splenectomy) - são projectados reduzir a destruição da plaqueta e podem ser ineficazes em muitos pacientes.
Thrombopoietin é o regulador natural da produção da plaqueta. Kuter era um dos descobridores originais da hormona em 1994 e foi activo em desenvolver drogas thrombopoietic depois. Romiplostim é um “peptibody original” - um anticorpo do peptide - que estimule a produção da plaqueta imitando a acção do thrombopoietin. Umas experimentações Mais Adiantadas da Fase 1 e 2 mostraram que o romiplostim aumenta a produção da plaqueta em voluntários saudáveis e no tratamento a curto prazo de pacientes de ITP.
As experimentações dobro-cegadas da Fase 3 foram conduzidas em 35 locais nos E.U. e na Europa. Uma experimentação registrou 63 pacientes splenectomized, a outro incluiu 62 pacientes que retiveram seus baços. Ambos Os grupos foram atribuídos aleatòria para receber o romiplostim ou um placebo em injecções semanais durante os 24 períodos do estudo da semana. Os níveis da plaqueta dos Participantes foram monitorados durante a experimentação, e a dosagem foi ajustada para conseguir uma contagem de plaqueta do alvo de 50,000/ml.