新型药物romiplostim显著提高危险性血液疾病的治疗

两种新药romiplostim（Nplate）表明，它显着改善慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP），血液系统疾病，可以引起出血不止患者的血小板水平的临床试验。

一个国际研究小组的报告期为3个试验结果的药物，其中重复由美国马萨诸塞州总医院（MGH）的调查，发现在2月2日的“柳叶刀”问题的一种天然激素的作用。

“许多ITP患者不得不选择之间没有治疗或治疗疗效有限和潜在的严重副作用，在麻省总医院临床血液学杂志”柳叶刀“的研究的主要作者，导演说：”大卫Kuter，MD，DrPhil。 “这种药物的低毒性和高响应可能转换成一个潜在威胁生命的条件之一，可以很容易地管理与每周注射。”

ITP是一种慢性疾病中，免疫系统会破坏血小板，血细胞，有助于防止出血。虽然只增加瘀伤一些ITP患者的经验，其他人可能有严重出血，偶尔也有危险的出血。最近的调查表明，除了销毁现有的血小板，ITP的也可能是由于血小板生成减少。 ITP目前可用的治疗方法 - 包括类固醇药物，其中有显著的副作用，并切除脾脏（脾切除） - 旨在减少血小板的破坏，并可能在许多患者无效。

血小板生成素是血小板生成的自然调节。 Kuter是在1994年的激素原的发现者之一，并一直在积极开发thrombopoietic药物自从。 Romiplostim是一个独特的“peptibody” - 一种肽抗体 - 模仿血小板生成素的作用，刺激血小板生成。早期阶段1和2的试验表明，romiplostim增加在健康志愿者和短期治疗ITP患者的血小板生成。

在美国和欧洲的35个地点进行了3期试验的双盲。一名参与试验的63个脾切除患者，包括62例保留其脾脏。两组均在24周的研究期间，随机分配接受要么romiplostim或每周注射安慰剂的。在审讯过程中参与者的血小板水平进行了监测和剂量调整，以实现一个目标50,000 /毫升的血小板计数。

在42 romiplostim脾切除患者中，近80％，达到目标血小板计数，至少4周的研究期间，38％，实现持久的反应，保持在至少6周的最后八个目标血小板计数研究。在非脾切除患者中，有88％的人至少有四个目标血小板计数测量，61％，实现持久的反应。

超过一半的患者接受romiplostim能够停止，他们正在采取的所有其他ITP的药物，并减少35％，其他疗法。虽然在这两项研究的安慰剂组超过一半的参与者需要救援的药物来治疗或预防出血，显著减少那些接受所需的活性药物等治疗。

“我们看到了这种全新的方法来治疗特发性血小板减少性紫癜（ITP）的人戏剧性的结果，”Kuter说。 “我一直对血小板的发展自1983年以来，这是十分可喜的参与它的发现，纯化，药物开发和现在的研究显示其临床效果。”他补充说，他的麻省总医院的团队和其他研究人员进行其他romiplostim试验，并会继续调查用于治疗ITP和其他条件，如癌症或癌症治疗引起的血小板减少生产，药物的有效性。

http://www.mgh.harvard.edu/