Två kliniska försök av den nya drogromiplostimen (Nplate) visar, att den förbättrade markant, plateleten jämnar i tålmodig med kronisk immun thrombocytopenic purpura (ITP), en hematologic oordning som kan orsaka obehärskad blödning.
Rapporter för ett landskampforskninglag Arrangerar Gradvis 3 försökresultat för drogen, som duplicerar handlingen av ett naturligt hormon som upptäcks av en Massachusetts Allmänt sjukhus (MGH)utredare, i Februari 2 utfärdar av Lanceten.
”Har Många ITP-tålmodig måste att välja mellan ingen terapi eller en behandling med inskränkt effektivitet och potentiellt allvarliga biverkningar,” något att säga David Kuter, MD, DrPhil, direktör av Klinisk Hematology på MGH och att leda författare av Lancetstudien. ”Kan det låga toxicitet- och kicksvaret till denna drog konvertera liv-hota potentiellt villkorar till en som kan lätt klaras av med en veckoinjektion.”,
ITP är en kronisk oordning, som immunförsvaret förstör i platelets, blodceller som hjälper att förhindra att blöda. Fördriva tålmodig för någon ITP erfar ökande mörbulta endast, kan andra ha allvarlig blödning och tillfälligt farlig blödning. Nya utredningar föreslår att, förutom förstörelsen av existerande platelets, ITP också kan vara tack vare den förminskande plateletproduktionen. För närvarande tillgängliga behandlingar för ITP - inklusive steroid- droger, som har viktiga biverkningar, och borttagning av spleenen (splenectomy) - planläggs för att förminska plateletförstörelse och kan vara ineffektiva i många tålmodig.
Thrombopoietin är den naturliga regulatorn av plateletproduktionen. Kuter var en av de original- discoverersna av hormonet i 1994 och har varit aktivet, i framkallning av thrombopoietic droger någonsin efter. Romiplostim är ett unikt ”peptibody” - en peptideantikropp - som stimulerar plateletproduktion, genom att efterapa handlingen av thrombopoietinen. Arrangera Gradvis Tidigare 1, och 2 försök har visat den produktion för romiplostimförhöjningplateleten i sunda volontärer och i kortfristig behandling av ITP-tålmodig.
Dubblett-förblindade Arrangerar Gradvis 3 försök förades på 35 platser i U.S.et och Europa. Ett försök skriva in sig 63 splenectomized tålmodig, de andra inklusive 62 tålmodina som behöll deras spleens. Båda grupper tilldelades på måfå för att motta endera romiplostim eller en placebo i veckoinjektionar under den 24 veckastudieperioden. Deltagares platelet jämnar övervakades under försök, och dosering justerades för att uppnå en uppsätta som målplateleträkning av 50,000/ml.