新穎的藥物 romiplostim 極大改進危險血液紊亂的處理

新穎的藥物 romiplostim (Nplate) 的二次臨床試驗向顯示它極大改進在患者的血小板級別有慢性免疫血小板減少性紫癜的 (ITP)，可能導致未管制的出血的血液學紊亂。

國際研究小組報告階段藥物的 3 個試用結果，複製馬薩諸塞綜合醫院調查員發現的一種自然激素活動 (MGH)，在柳葉刀的 2月 2日問題。

「許多 ITP 患者必須選擇在沒有療法之間或與有限效力和潛在嚴重的副作用的一種處理」，主要作者說大衛 Kuter， MD， DrPhil，臨床血液學的主任在 MGH 的和柳葉刀研究的。 「低的毒性和高回應對此藥物可能轉換一個可能地威脅生命的情況到可以容易地管理與每週射入的一个」。

ITP 是免疫系統毀壞血小板的慢性失調，幫助防止流血的血細胞。 當某个 ITP 患者體驗增加的只挫傷時，其他可能有嚴重的出血和偶爾地危險出血。 最近調查建議除現有的血小板的破壞之外， ITP 可能也歸結於減少的血小板生產。 ITP 的現在可以得到的處理 - 包括類固醇脾臟 (脾切除術) 的藥物，有重大的副作用和刪除 - 被設計減少血小板破壞，并且可能是無效的在許多患者。

Thrombopoietin 是血小板生產自然管理者。 在 1994年 Kuter 是其中一名這種激素的原始發現者和是活躍的在開發 thrombopoietic 藥物自那以後。 Romiplostim 一唯一 「peptibody』 - 通過仿造 thrombopoietin 的活動刺激血小板生產的肽抗體 -。 更早的第1階段和第2階段試算向顯示 romiplostim 增加血小板生產在健康志願者和在 ITP 患者的短期處理。

二重盲目的第3階段試算在 35 個站點進行了在美國和歐洲。 一試算登記了 63 名脾切除的患者，其他包括了保留他們的脾臟的 62 名患者。 在 24 星期研究期間，兩個組任意地被分配服用 romiplostim 或一種安慰劑在每週射入。 在試算期間，參與者的血小板級別被監控了，并且調整劑量達到 50,000/ml 目標血小板計數。

在這個研究的至少四個星期期間，在接受 romiplostim 的 42 名脾切除的患者中，接近 80% 到達了目標血小板計數，并且 38% 達到一種耐久的回應，維護目標血小板計數在至少六這個研究的最近八個星期期間。 在非脾切除的患者， 88% 有至少四個目標血小板計數評定，当 61% 達到一種耐久的回應。

他們採取的更多比一半接受 romiplostim 的患者能中斷其他 ITP 治療，并且 35% 減少了其他療法。 當在一半參加者在安慰劑組學習需要的搶救治療對待或防止流血情節時，接受有效的治療的少量那些極大需要這樣處理。

「我們為此全新的途徑看到顯著成果對對待人與 ITP」， Kuter 說。 「我在 thrombopoietin 的發展從事自 1983年以來，并且它是非常稱心的參加其發現、洗淨、藥物發展和現在顯示其臨床效果的研究」。 他補充說，他的 MGH 小組和其他研究員進行其他 romiplostim 試算，并且繼續調查對待的 ITP 和減少的血小板生產的其他情況藥物的有用性，例如癌症或癌症治療造成的那些。

http://www.mgh.harvard.edu/