الباحثون تحديد علاجات مبتكرة لفقر الدم المنجلي والتي تركز على عوامل محددة في تطور المرض ، مثل الدور الهام لترطيب خلايا الدم الحمراء.
وفقا لدراسة prepublished عبر الإنترنت في الدم ، والمجلة الرسمية للجمعية الأميركية لأمراض الدم ، وأظهرت رواية العلاج جزيء صغير يدعى senicapoc فعالية في الحفاظ على الماء من خلايا الدم الحمراء وزيادة مستويات الهيموجلوبين في المرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي. فقر الدم المنجلي يصيب حوالي 70000 الامريكيين والعالم بالملايين.
فقر الدم المنجلي (الشكل الأكثر شيوعا لمرض فقر الدم المنجلي ، أو SCD) هي حالة خطيرة مزمنة فيها خلايا الدم الحمراء (كرات الدم الحمراء) يمكن أن تصبح على شكل المنجل على نزع الأكسجين (على شكل "C"). بسبب شكلها ، الصلابة ، والميل إلى التمسك جدران الأوعية الدموية ، والخلايا لا تنتقل بسهولة من خلال السفن ويمكن أن تشكل كتل ، والتي قد تؤدي إلى منع تدفق الدم والألم والالتهابات ، أو تلف الجهاز. وتشير البحوث إلى أن الجفاف في كرات الدم الحمراء هي واحدة من أهم المساهمين في شكل مشوه ويؤثر على مستويات الهيموغلوبين المتداولة ، من العوامل الهامة لتقديم الأوكسجين في جميع أنحاء الجسم. ويبدو أن الجفاف نتيجة فقدان البوتاسيوم عبر مسارين ، واحد منها كما هو معروف القناة Gardos. فقد قيل أن العلاج يهدف إلى منع هذه القناة قد يكون لها تأثير مفيد على تطور المرض.
Senicapoc ، قناة Gardos المعروف مانع ، ويعمل عن طريق الحد من فقدان الماء والمذاب ، وبالتالي الحفاظ على ترطيب RBC. وقد أظهرت الدراسات السابقة التي senicapoc يمنع فقدان البوتاسيوم من كرات الدم الحمراء ، هو جيد التحمل ، والدوائية مواتية مع نصف العمر الطويل ، والسماح الجرعات مرة واحدة يوميا.
في مراكز متعددة ، 12 أسابيع ، والمرحلة الثانية ، عشوائية ، مزدوجة التعمية ، جرعة الحقائق الدراسة ، وقد تم تقييم senicapoc لتأثيره على مستوى الهيموغلوبين وعلامات الدمار RBC (انحلال الدم) في المرضى الذين SCD. المحققون سعت أيضا إلى الحصول على بيانات إضافية للسلامة ، وتحديد الجرعة المثلى لدراسة المرحلة الثالثة. كانت نقطة النهاية الأولية فعالية التغيير في مستوى الهيموغلوبين في الدم من خط الأساس إلى نهاية الدراسة ، وشملت النتائج النهائية الثانوية علامات انحلال الدم ، والتغيرات في عدد RBC والفهارس ، وتواتر الأحداث المؤلمة أو "الأزمات".
"إن فهم الفيزيولوجيا المرضية لمرض فقر الدم المنجلي هو في غاية الأهمية من أجل تحديد أهداف علاجية جديدة" ، وقال كينيث Ataga ، دكتوراه في الطب ، التابع لشعبة أمراض الدم / علم الأورام في جامعة كارولينا الشمالية في تشابل هيل ، والمؤلف الرئيسي للدراسة .
تم تسجيل ما مجموعه 90 مريضا المؤهلة في المحاكمة. من هؤلاء المشاركين ، تم اتخاذ 24 هيدروكسي يوريا أيضا ، وهو دواء تمت الموافقة عليها بالفعل لعلاج SCD. كان المرضى العشوائية في العلاج الأسلحة الثلاث : الوهمي (ن = 30) ، جرعة منخفضة من senicapoc (6 ملغ / يوم ، ن = 29) ، وجرعة عالية من senicapoc (10 ملغ / يوم ، ن = 31). تم الحصول على سلامة وفعالية المقررة في نهاية أسبوع واحد ثم كل أسبوعين حتى الانتهاء من العلاج الدراسة.