Mga mananaliksik ay pagkilala sa mga makabagong terapeutika para sa karit cell anemya na tumutok sa mga tiyak na mga kadahilanan sa pagpapatuloy ng sakit, tulad ng mahalagang papel ng hydration ng pulang dugo ng cell.
Ayon sa isang pag-aaral prepublished online sa dugo, ang opisyal na pahayagan ng mga Amerikano Society ng Hematology, isang nobelang maliit na Molekyul therapy na tinatawag senicapoc nagpakita espiritu sa pagpapanatili ng hydration ng red cell sa dugo at pagtaas ng antas ng pula ng dugo sa mga pasyente na may karit cell anemya. Karit cell anemya ay nakakaapekto tungkol sa 70,000 mga Amerikano, at milyon-milyon sa buong mundo.
Karit cell anemya (ang pinaka-karaniwang anyo ng mga karit cell sakit, o SCD) ay isang malubhang talamak na kondisyon kung saan ang red cell sa dugo (RBCs) ay maaaring maging karit-hugis sa deoxygenation (hugis tulad ng isang "C"). Dahil sa kanilang mga hugis, tigas, at ugali na stick sa mga pader ng daluyan ng dugo, ang mga cell ay hindi ilipat madali sa pamamagitan ng vessels at maaaring form ng mga clumps, na maaaring humantong sa block daloy ng dugo at sakit, impeksyon, o organ pinsala. Research nagmumungkahi na pag-aalis ng tubig ng RBCs ay isa sa mga pangunahing mga kontribyutor sa ang deformed hugis at nakakaapekto sa mga antas ng nagpapalipat-lipat ng pula ng dugo, isang mahalagang nagtatakda ng paghahatid ng oxygen sa buong katawan. Pag-aalis ng tubig ang lalabas na resulta mula sa pagkawala ng potasiyo sa pamamagitan ng dalawang mga pathways, isa na kung saan ay kilala bilang ang channel Gardos. Ito ay iminungkahi na ang isang therapy na dinisenyo upang harangan ang channel na ito ay maaaring magkaroon ng isang kapaki-pakinabang na epekto sa pagpapatuloy ng sakit.
Senicapoc, isang kilalang Gardos channel blocker, ay gumagana sa pamamagitan ng paglilimita ng solusyon at pagkawala ng tubig, sa gayon pagpepreserba RBC hydration. Nakaraang pag-aaral ay may ipinapakita na ang senicapoc pinipigilan ang pagkawala ng potasa mula sa RBCs, ay lubos na disimulado, at ang mga kanais-nais na pharmacokinetics sa isang mahabang kalahating-buhay, na nagpapahintulot sa isang beses-araw-araw na dosing.
Sa isang 12-linggo, multicenter, phase II, randomized, double-bulag, dosis-sa paghahanap ng pag-aaral, senicapoc ay sinusuri para sa epekto nito sa antas ng pula ng dugo at mga marker ng RBC pagkasira (hemolysis) sa SCD pasyente. Ang mga investigators ay din na hinahangad upang makakuha ng karagdagang data kaligtasan at kilalanin ang pinakamainam na dosis para sa isang pag-aaral ng phase III. Ang pangunahing endpoint espiritu ay ang pagbabago sa antas ng pula ng dugo ng dugo mula sa baseline sa dulo ng pag-aaral, at ang pangalawang endpoints marker ng hemolysis, ang mga pagbabago sa RBC count at indeks, at dalas ng mga masakit na pangyayari o "crises."
"Isang-unawa ng pathophysiology ng karit cell sakit ay lubos na mahalaga upang makilala ang mga bagong panterapeutika mga target," sabi ni Kenneth Ataga, MD, ng Division ng Hematology / Oncology sa sa University of North Carolina sa Chapel Hill at lead may-akda ng ang pag-aaral .
Isang kabuuan ng 90 karapat-dapat na mga pasyente ay nakatala sa pagsubok. Ng mga kalahok na ito, 24 ay din sa pagkuha ng hydroxyurea, isang gamot na inaprubahan para sa paggamot ng SCD. Ang mga pasyente ay randomized sa tatlong arm ng paggamot: placebo (n = 30), mababang dosis senicapoc (6 mg / araw, n = 29), at mataas na dosis senicapoc (10 mg / araw, n = 31). Pagtasa ng Kaligtasan at espiritu ay nakuha sa katapusan ng linggo ng isa at pagkatapos ay sa bawat dalawang linggo hanggang sa pagkumpleto ng paggamot ng pag-aaral.