연구자 낫 세포 빈혈을위한 혁신적인 치료제를 식별하는 등 적혈구의 수화의 중요한 역할로 질병의 진행에서 특정 요인에 중점을두고 있습니다.
혈액에 온라인 prepublished 연구에 따르면, 혈액의 미국 사회의 공식 저널, senicapoc라는 소설 작은 분자 치료는 적혈구의 수화를 유지하고 낫 세포 빈혈 환자의 헤모글로빈 수치를 증가에 효험을 보여주었다. 낫으로 세포 빈혈은 70000에 대한 미국인에 영향을, 그리고 전세계 수백만.
낫으로 세포 빈혈 (낫 세포 질병, 또는 SCD의 가장 일반적인 형태)는 적혈구 (RBCs)가 탈산소 반응 ( "C"모양)에 따라 낫 모양이 될 수있는 심각한 만성 조건입니다. 그들의 모양, 강성, 그리고 혈관 벽에 붙어 성향 때문에, 세포는 혈관을 통해 쉽게 이동하지 않고 혈액 흐름과 통증, 감염, 또는 장기의 손상을 차단 발생할 수 있습니다 대단히 짧은 시간을 형성할 수 있습니다. 연구 RBCs의 탈수가 변형 모양의 열쇠 참여자 중 하나 제시하고 순환 헤모글로빈, 몸 전체에 산소를 전달하는 중요한 결정자의 수준에 영향을 미칩니다. 탈수는 Gardos 채널로 알려진 하나되는 두 가지 경로를 통해 칼륨의 손실 결과로 나타납니다. 그것은이 채널을 차단하기위한 치료가 질병의 진행에 유익한 영향을 미칠 수도 것을 제안했습니다.
Senicapoc, 알려진 Gardos 채널 차단기, 따라서 RBC의 수화를 보존, 용질과 물 손실을 제한하여 작동합니다. 이전 연구는, senicapoc는 RBCs에서 칼륨의 손실을 방지하는 것으로 나타났습니다 잘 용납하고, 한때 매일 먹이지을 허용, 반감기 오랜와 유리한 pharmacokinetics 있습니다.
12 주, multicenter에서, 위상 II, 무작위은 두 번 장님, 선량 조사 연구, senicapoc는 헤모글로빈 수준 및 SCD 환자에서 RBC 파괴 (용혈)의 마커에 미치는 영향에 대해 평가했다. 조사는 또한 추가적인 안전 데이터를 얻고 위상 III 연구를위한 최적의 복용량을 식별하는시켰다. 기본 효능 끝점은 연구 끝에 기준의 혈액 헤모글로빈 수준의 변화되었고, 보조 종점은 고통스러운 사건 또는 용혈의 마커, RBC 개수 및 지수의 변화, 주파수 포함 "위기를."
"낫 세포 질병의 pathophysiology의 이해 새로운 치료 표적을 식별하기 위해 매우 중요합니다"채플 힐에서 노스캐롤라이나 대학에서 혈액 / 종양학의 부문의 케네스 Ataga, MD는 말했다 및 연구의 저자 리드 .
90 자격이 환자의 총 재판에 등록되었습니다. 이들 참가자, 24도 hydroxyurea 이미 SCD의 치료를 위해 승인된 약물을 복용했다. 환자는 세 치료 무기로 무작위로했다 : 위약 (n은 = 30), 낮은 복용량 senicapoc (6 MG / 일, N = 29), 그리고 높은 선량 senicapoc (10 MG / 일, N = 31). 안전성과 효능 평가는 연구 처리 완료될 때까지 격주 다음 주 하나의 끝에 획득하고 있었다.
senicapoc로 치료 환자는 헤모글로빈 수준의 측정 개선을 달성했습니다. 높은 복용량 senicapoc 암 환자는 0.68 g / DL의 헤모글로빈 증가 (위약을 복용 대 0.01에 대한 G / DL 환자) 달성했습니다. 팀은 또한 위약에 비해 혈소판과 환자 RBC 개수에 해당 증가가 senicapoc 데리고 발견했습니다. 특히, hydroxyurea를 복용 환자의 하위 그룹과 유사한 결과를 달성했습니다. 낮은 복용량 그룹에서 위약에 비해 헤모글로빈의 증가는 통계적으로 의미되지 않았습니다.