Abbott telah mengumumkan bahwa mereka telah menerima US Food and Drug Administration (FDA) persetujuan untuk pasar HUMIRA (adalimumab) sebagai pengobatan untuk mengurangi tanda dan gejala moderat sangat aktif idiopatik polyarticular juvenile arthritis (JIA) pada pasien usia empat tahun dan lebih tua .
Di AS, JIA sering disebut sebagai rheumatoid arthritis (JRA). Persetujuan ini didasarkan pada keamanan dan hasil kemanjuran dari studi klinis pasien JIA empat sampai 17 tahun. HUMIRA adalah perawatan biologis pertama yang menerima persetujuan FDA untuk kondisi ini sejak tahun 1999, dan yang pertama diberikan melalui suntikan pada pasien ini setiap dua minggu.
"Rasa sakit dan peradangan yang disebabkan oleh JIA dapat melemahkan bagi sebagian anak-anak, sehingga sulit bagi mereka untuk berjalan, melompat, bermain atau berpartisipasi dalam kegiatan lain dengan anak-anak usia mereka," kata Daniel J. Lovell, MD, MPH, direktur asosiasi, Divisi Reumatologi, Rumah Sakit Anak Cincinnati Medical Center, Cincinnati. "HUMIRA adalah pengobatan baru yang penting yang memberikan dokter dan keluarga pilihan lain yang dapat meringankan gejala JIA polyarticular."
JIA adalah penyakit rematik yang paling umum kronis pada anak dengan onset sebelum usia 16. Gejala umum termasuk kekakuan saat kebangkitan, pincang, dan pembengkakan sendi. Setiap sendi dapat dipengaruhi dan peradangan dapat membatasi mobilitas sendi yang terkena. Sementara itu diyakini bahwa kebanyakan anak akhirnya terbebas JIA, sekarang diketahui bahwa antara 25 dan 70 persen dari anak-anak dengan JIA masih akan memiliki penyakit aktif menjadi dewasa.
"Gejala-gejala JIA dapat membuat sulit bagi anak-anak untuk mengalami banyak kegembiraan masa kanak-kanak yang sederhana," kata John Hardin, MD, petugas ilmiah kepala, Arthritis Foundation. "The Arthritis Foundation menyambut persetujuan terapi baru yang memperluas pilihan pengobatan yang efektif untuk dokter dan keluarga, membantu anak-anak dan remaja untuk menjaga gejala mereka di bawah kontrol."
JIA adalah indikasi penyakit keenam yang HUMIRA telah mendapat persetujuan sejak tahun 2002.
HUMIRA JIA Studi Klinis
Persetujuan ini didasarkan pada hasil studi 48-minggu dan label terbuka ekstensi selanjutnya mengevaluasi efikasi dan keamanan dari HUMIRA. Dalam studi 48-minggu, lebih sedikit anak diperlakukan dengan flare penyakit HUMIRA berpengalaman dibandingkan dengan plasebo. Secara keseluruhan, anak-anak di HUMIRA mengalami perbaikan dalam gejala penyakit mereka.
Minggu 48-Tahap III penelitian termasuk 171 anak-anak (empat sampai 17 tahun) dengan JIA polyarticular, suatu bentuk radang sendi yang mempengaruhi lima atau lebih sendi, biasanya sendi yang sama di kedua sisi tubuh.
Pada bagian pertama studi ini, dua kelompok pasien - yang memakai methotrexate (MTX) dan mereka yang tidak mengambil MTX - menerima open-label HUMIRA (sampai maksimum 40 mg) setiap minggu selama 16 minggu. Tanggapan pasien diukur menggunakan American College of Rheumatology Pediatric (ACR Pedi) 30 skor, yang mewakili 30 persen atau peningkatan yang lebih besar dalam tanda-tanda dan gejala JIA, seperti jumlah sendi bengkak dengan hilangnya gerakan, penilaian nyeri dan tingkat kecacatan. Anak-anak yang menunjukkan respon klinis yang positif (n = 133) memasuki bagian kedua penelitian ini dan secara acak untuk menerima HUMIRA atau plasebo untuk 32 minggu tambahan atau sampai flare penyakit. Sebuah suar didefinisikan sebagai memburuknya 30 persen atau lebih dalam setidaknya tiga dari enam variabel respon Pedi ACR, minimal dua sendi aktif, dan tidak lebih dari satu indikator peningkatan sebesar 30 persen.
Di bagian kedua penelitian ini, anak-anak secara signifikan lebih sedikit menerima HUMIRA menunjukkan suar penyakit dibandingkan dengan anak-anak pada plasebo, keduanya tanpa MTX (43 persen vs 71 persen) dan dengan MTX (37 persen vs 65 persen). Selain itu, lebih banyak pasien yang dirawat dengan HUMIRA terus menunjukkan ACR Pedi 30/50/70 respon pada minggu ke 48 dibandingkan dengan plasebo.
Pada akhir studi 48-minggu atau pada saat suar penyakit selama fase double-blind, pasien dapat memasuki periode ekstensi open-label. Efikasi dan keamanan dinilai pada interval rutin selama penelitian. ACR Pedi tanggapan dipertahankan sampai dua tahun pada pasien yang menerima HUMIRA selama penelitian.
Setelah memulai pengobatan dengan HUMIRA, reaksi samping yang paling umum yang terjadi were tempat suntikan dan injeksi reaksi nyeri situs (19 persen dan 16 persen, masing-masing).
"Persetujuan dari HUMIRA memberikan pilihan yang sangat baik dalam pengobatan JIA," kata Eugene Sun, MD, wakil presiden, Pengembangan Klinis global Farmasi, Abbott. "Selain keberhasilan dalam mengurangi tanda-tanda dan gejala JIA polyarticular, kami percaya bahwa anak-anak dan pengasuh mereka akan menghargai manfaat dari nyaman setiap-lain-minggu dosis yang HUMIRA menawarkan."
HUMIRA diberikan di rumah melalui suntikan setiap minggu. JIA pasien yang beratnya 30 kilogram (66 pon) atau lebih akan menggunakan 40 mg HUMIRA Pena yang sama atau pra-diisi jarum suntik saat ini digunakan oleh pasien dewasa HUMIRA. Anak-anak yang beratnya minimal 15 kilogram (33 pon), tetapi kurang dari 30 kilogram, akan menerima HUMIRA melalui jarum suntik pra-diisi 20 mg diproduksi khusus untuk JIA pasien.
Penting Keselamatan
Infeksi serius, sepsis, tuberkulosis (TB) dan infeksi oportunistik, termasuk sejumlah kefatalan, telah dilaporkan dengan penggunaan penghambat TNF, termasuk HUMIRA. Banyak dari infeksi serius ini terjadi pada pasien juga meminum obat imunosupresif lainnya yang di samping penyakit yang mendasari mereka bisa mempengaruhi mereka untuk infeksi. Infeksi juga dilaporkan pada pasien yang menerima HUMIRA saja. Perawatan dengan HUMIRA tidak boleh dimulai pada pasien dengan infeksi aktif. Obat penghambat TNF, termasuk HUMIRA, telah dihubungkan dengan pengaktifan kembali hepatitis B (HBV) pada pasien yang merupakan kurir kronis dari virus ini. Beberapa kasus telah menjadi fatal. Pasien pada risiko infeksi HBV harus di evaluasi untuk bukti awal dari infeksi HBV sebelum mulai menggunakan HUMIRA. Kombinasi dari HUMIRA dan anakinra tidak direkomendasikan dan pasien yang menggunakan HUMIRA haruslah tidak menerima vaksin hidup.
Lebih banyak kasus penyakit berbahaya telah diteliti di antara pasien yang menerima penghambat TNF, termasuk HUMIRA, dibandingkan dengan kontrol pasien dalam uji klinis. Keganasan ini, selain limfoma dan non-melanoma kanker kulit, serupa dalam jenis dan jumlah pada apa yang diharapkan di populasi umum. Ada tingkat lebih tinggi sekitar tiga kali lipat dari limfoma di gabungan porsi terkendali dan tidak terkendali label terbuka dari uji coba klinis HUMIRA. Peran potensial dari terapi penghambat TNF dalam pertumbuhan sejumlah penyakit berbahaya tidak diketahui. Obat penghambat TNF, termasuk HUMIRA, telah dihubungkan pada kasus langka dengan penyakit demielinasi dan reaksi alergi yang parah. Laporan yang jarang dari gangguan darah serius telah dilaporkan dengan TNF-blocking agen.
Memburuk gagal jantung kongestif (CHF) telah diamati dengan TNF-blocking agen, termasuk HUMIRA, dan baru awal dari CHF telah dilaporkan dengan TNF-blocking agen. Perawatan dengan HUMIRA dapat mengakibatkan pembentukan autoantibodi dan jarang, dalam pengembangan sindrom seperti lupus.