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羟基脲对镰状细胞贫血患者

Published on February 28, 2008 at 10:42 PM · No Comments

本周召开的由美国国立卫生研究院的一个独立调查小组的结论是,镰状细胞贫血患者使用羟基脲应增加在青少年和成年人。

羟基被批准由美国食品和药物管理局在1998年的镰状细胞贫血症的成年人使用,但提供者和患者的关注已经阻碍了它的的使用,其成熟的利益剥夺许多患者。有研究表明,此药的经验较少的疼痛危机和住院,倡导和面板的镰状细胞癌患者增加与适当的监测利用这种药物。此外,小组得出结论,羟基脲严重的副作用的风险要低于先前预期。此外,这些风险是可以接受的时候相比,在青少年和成年人的未经处理的镰状细胞病的风险。

会议小组主席,奥的斯布劳利博士,血液学,肿瘤学,医学,流行病学和埃默里大学的教授,和行政“报道,”羟基令引人注目的优点,采用这种药物作为一线治疗镰状细胞病的成年人增加,美国癌症协会的医学主任。

然而,对于年轻的患者,安全性和有效性数据有限,但支持羟基脲治疗。虽然小组未能明确建议,此时儿科药物的广泛使用,它是希望正在进行的临床试验结果将有助于解决剩余的问题。

镰状细胞疾病的痛苦和相关并发症对患者的生活质量产生深远的影响,有能力的工作,和长期的健康和福祉。镰状细胞病往往引起剧烈疼痛发作,并降低寿命,由于感染,肺部的问题,和中风。在世界范围内,数百万患有镰状细胞病,最常见的人的家庭来自非洲,南美,中美洲,加勒比群岛,地中海沿岸国家,印度和沙特阿拉伯。在美国,这种遗传性血液疾病影响5万到10万多人。此外,约200万美国人进行的镰状细胞特征,因为这种疾病是传给后代,从而增加公共卫生负担。

调查表明,镰状细胞疾病患者的很大比例是少数民族,贫困,和低下的社区。对于众多,资源有限和缺乏文化主管医生,为最理想的护理阶段。经常性疼痛与疾病相关的危机,也严重限制了个人的能力,以维持就业或教育工作,保险覆盖面和后续的医疗费用加重的问题。

布劳利博士指出:“这种病照亮我们目前的医疗制度的局限性,”。 “最好的办法是让他们在本病的护理专业的诊所治疗镰状细胞疾病的患者,以达到最佳的护理。”小组认识到,许多患者缺乏单一的医疗服务提供者直接镰状细胞管理。相反,有紧急和急诊设施来治疗疼痛的严重依赖。布劳利博士补充说,“所有的镰状细胞贫血患者应该有一个主要的医疗服务提供者,该提供者,如果没有一个血液学家,应在频繁的磋商与一个。”此外,病人往往是“下降”通过裂缝过渡时从婴幼儿到成人护理。这个问题是缺乏的知识,技能和经验武装的供应商进行有效管理镰状细胞病的成年人。

除了确定羟基脲治疗的病人,供应商,和系统的水平,医疗保险或医疗覆盖所有年龄段的镰状细胞贫血患者称为面板的许多潜在的障碍。

该小组的完整的共识声明将于今天晚些时候 http://consensus.nih.gov/ 。该研讨会由美国国立卫生研究院办公室

医疗应用的研究(奥马尔)和国家心脏,肺,和血研究所,以及与其他国立卫生研究院和部卫生和人类服务组件。这次会议是根据美国国立卫生研究院共识“的发展计划,这召开会议,以评估现有的科学证据和发展就有争议的医疗问题的客观陈述。

会议14名成员组成的小组成员包括内科,家庭的做法,血液科,肿瘤科,儿科,妇产科,护理,儿科护理,社会工作,药理,药代动力学,以及疼痛的研究,心理健康,流行病学,生物统计学等领域的专家,公众健康和卫生系统的研究,除了向公众代表。一个小组成员和其所属机构的完整列表,包括在会议声明草案。小组成员可以安排采访,请联系301-496-4999或丽莎Ahramjian AhramjianL@od.nih.gov