可能占囊性纤维化的发展在关键分子结构的发现上

从北卡罗来纳大学的研究员在教堂山识别可能占囊性纤维化发展，大约 1 在 3000 子项每年是出生与在美国的关键分子结构。

发现，发布在开放存取日记帐 PLoS 计算生物的 2月 29日，添加新知识到了解此疾病的发展，并且可能也指明道路新的更正的处理。

囊性纤维化 (CF)是导致囊性纤维化横跨膜导率管理者蛋白质的一份残废表单的一个有缺陷的基因造成的一个致命 (CFTR)疾病。 因为他们的机体迅速毁坏突变体蛋白质，有囊性纤维化的人们没有他们的细胞的足够的 CFTR 能通常从事。 此蛋白质的删除在 CFTR 叫的 NBD1 一个主要域特别地发生。 更早的实验研究向显示这个突变体 NBD1 有一个增加的倾向 misfold，造成 CFTR 的过早的降低。

在锎，此的分子的主要成分增加的 misfolding 倾向依然是逃避，说小组负责人 Nikolay Dokholyan。

“这个疾病的了解的分子原因论是一个关键步骤对开发配药方法抵抗此疾病”， Dokholyan 说。

使用分子动力学模拟，研究员进行了广泛的模拟正常和突变体 NBD1 如何折叠了。 分子动力学模拟 “虚拟实验”是如同，原子和分子允许根据已知的物理定律演变。 使用计算机，此虚拟实验允许研究员查看原子如何实际上移动。 这些模拟，当适用于 NBD1 蛋白质，向显示这个疾病导致的突变体陈列一个更高的 misfolding 倾向。

更加重要地，通过比较正常和突变体 NBD1 域的结构，因为他们折叠，作者能确定重要对必须一起来为了 NBD1 能正确地折叠的氨基酸残滓。 这些交往是 CFTR 可折叠调制器，并且，他们是 CF. 潜在的调制器。

“计算机模拟接近对自然现象的我们的了解。 我们的模拟关联与已知的实验研究是卓越的”， Dokholyan 说。 “更加重要地，出轨 NBD1 可折叠分子详细资料为小的分子药物设计提供指导更正在 CFTR 的最流行和最致病性的变化”。

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