筋ジストロフィーのためのモデルが動物の筋肉サイズおよび強さの長期改善の原因となる場合があると同時に使用されるマウスに特定の蛋白質を作るために責任がある遺伝子を注入して新しい調査は示します。
動物の蛋白質の遺伝子配達を調査している研究者は、 Duchenne の筋ジストロフィーを含んで、幼年期の無秩序の共通形式を無駄にする筋肉によって関連付けられる病気のために人間臨床試験の同じアプローチをテストする結果の令状を提案します。
科学者は人間の Duchenne の筋ジストロフィーと同じような無秩序がある若く、より古いマウスの足筋肉に follistatin と呼出された蛋白質を渡すのに安全なウイルスを使用しました (DMD)。 蛋白質は限界が成長を押し進ませること蛋白質として前の研究で識別される myostatin の作業を禁じます。 若く、古いマウスは強さの高められた筋肉大容量そして改善と療法と答えました扱いました。
調査のより古いマウスが蛋白質によく答えたので、療法は言いましたブライアン Kaspar、主任調査官をオハイオ州立大学の小児科の助教授少数の処置オプションを筋肉進歩的な退化を経験して一度もらう DMD のより古い患者のための約束を保持するかもしれません。
「マウスモデルの後期で扱われて」はと時でさえ筋肉機能拡張に対する機能効果があったこと与えられるこれらの調査重要です Kaspar は言いました。
調査はまた療法の効果をまれで長い見てみます。
「多くの調査は 2 年の時間上の療法を評価しません。 私達の調査では、有利な効果は私達が評価した 2 年にわたって持続しました」と Kaspar は言いました。 「なお、この長期調査は遺伝子療法のウイルスまたは治療上の蛋白質との明らかな安全問題がなかったことを示します、 follistatin」。
研究は今週の国家科学院の進行の版でオンラインで報告されます。
についての DMD の影響は筋肉退化の早い徴候を示すことができ、普通失います 3,500 人の男の子に付き 1 人、年齢 6 および 12 の間で歩く機能を。 進歩的な病気と、ほとんどの患者は彼らの 20s の呼吸の障害か心臓機能障害で停止します。 女の子は病気を遺伝子を運ぶ引き起こすがことができましたり、最も徴候がありません。
DMD にモデルとしてこの調査で使用するマウスは mdx マウスと呼出されます。 より古い mdx マウスは発火および線維症を含む彼らの病気の重要な認刻極印を、示した少なくとも月を後 210 日古かったときに療法、受け取りました。 彼らが 560 日古かったときに、扱われたマウスは減らされた発火と共に増加された筋繊維のサイズおよび制御扱われた mdx マウスと比較されてより少ない傷つくことが強い筋肉を、示しました。
より若い mdx マウスの調査では、療法は彼らが 3 週古かったときに管理されました。 年齢で比較動物がより 5 か月、それらにより大きいボディ大容量およびより高い筋肉重量がありました。
比較に使用したマウスは研究者がどのセルが実験遺伝子療法の技術によって影響されたか監視することを可能にした作動しない蛍光蛋白質と扱われました。
mdx マウスの follistatin をテストする前に、科学者は最初に未処理マウスと比較されたとき正常なマウスの蛋白質をテストし、 725 日後にと彼ら、余りに、高めました筋肉大容量およびよりよい握力を見つけました。
扱われたマウスすべての生じる筋肉機能拡張は注入のサイトで明白でした、また tricep 筋肉に、療法を意味することはボディの他の筋肉細胞に影響を与えられました。 蛋白質を渡すためには、科学者は促進しないで見つけるためにウイルスの広がり自体標的細胞に方法を処理された adeno 準のウイルスを使用しました。