Inyectando un gen responsable de hacer una proteína específica en un ratón se utilice que mientras que un modelo para la distrofia muscular puede llevar a las mejorías a largo plazo en la talla y la fuerza del músculo del animal, un nuevo estudio muestra.
Los Investigadores que investigan la salida del gen de la proteína en animales sugieren la autorización de los resultados que prueba la misma aproximación en las juicios clínicas humanas para las enfermedades asociadas al músculo que pierde, incluyendo la distrofia muscular de Duchenne, el formulario más común del desorden de la niñez.
Los Científicos utilizaron un virus seguro para entregar una proteína llamada follistatin en los músculos de la pata de los ratones jovenes y más viejos que tienen un desorden similar a la distrofia muscular de Duchenne del ser humano (DMD). La proteína inhibe la actividad del myostatin, determinada en la investigación anterior como proteína que los límites muscle incremento. Los ratones jovenes y viejos trataron con la terapia respondieron con la masa y las mejorías crecientes del músculo en fuerza.
Porque los ratones más viejos en el estudio respondieron bien a la proteína, la terapia pudo mantener la promesa para más viejos pacientes con DMD que hacen pocas opciones del tratamiento una vez sus músculos haber experimentado la degeneración progresiva, dijo al investigador principal Brian Kaspar, profesor adjunto de la pediatría en la Universidad Estatal de Ohio.
“Estos estudios son importantes dado que había efecto funcional sobre el aumento del músculo incluso cuando estuvo tratado en los estados avanzados en el modelo del ratón,” Kaspar dijo.
El estudio también hecha una ojeada largo raro los efectos de la terapia.
“Muchos estudios no evalúan una terapia sobre una duración de dos años. En nuestros estudios, los efectos beneficiosos persistieron durante los dos años que evaluamos,” Kaspar dijo. “Además, este estudio a largo plazo muestra que no había problemas de seguro obvios con el virus de la terapia génica o la proteína terapéutica, follistatin.”
La investigación está señalada en línea en la edición de esta semana de Procedimientos de la National Academy Of Sciences.
Las influencias de DMD cerca de una en 3.500 muchachos, que pueden mostrar síntomas tempranos de la degeneración del músculo y típicamente pierden la capacidad de recorrer entre la edad 6 y 12. Con enfermedad progresiva, la mayoría de los pacientes mueren de incidente respiratorio o de la disfunción cardiaca en su 20s. Las Muchachas pueden llevar el gen que causa la enfermedad, pero no tienen más ningún síntoma.
Los ratones usados en este estudio como modelo para DMD se llaman los ratones del mdx. Los ratones más viejos del mdx recibieron la terapia cuando eran 210 días de viejo, por lo menos un mes después de que mostraran sellos importantes de su enfermedad, incluyendo la inflamación y la fibrosis. Cuando eran 560 días de viejo, los ratones tratados mostraron los músculos robustos, con talla creciente de la fibra de músculo junto con la inflamación reducida y menos marcar con una cicatriz comparado a los ratones mando-tratados del mdx.
En estudios de ratones más jovenes del mdx, la terapia fue administrada cuando eran 3 semanas de viejo. A la edad de 5 años los meses, tenían una masa más grande del cuerpo y un peso más alto del músculo que los animales de la comparación.
Los Ratones usados para la comparación fueron tratados con una proteína fluorescente inactiva que permitió que los investigadores vigilaran qué células fueron afectadas por la técnica experimental de la terapia génica.
Antes de probar follistatin en ratones del mdx, los científicos primero probaron la proteína en ratones normales y encontraron después de 725 días que ellos, habían aumentado también la masa del músculo y una mejor fuerza de mordaza cuando estaban comparados a los ratones no tratados.