在小鼠基因治療的研究顯示長期肌肉改善

負責進入一個特定的蛋白質，如進行性肌營養不良症模型的使用鼠標的基因注射可導致長期改善，在動物的肌肉規模和實力，一項新研究顯示。

在動物體內的蛋白質的基因傳遞的研究人員調查顯示的結果是值得測試同樣的方法在人體臨床試驗與相關疾病的肌肉萎縮，包括杜興肌營養不良症，童年的障礙最常見的形式。

科學家使用一個安全的病毒傳遞到年輕人和老年人的老鼠有一種疾病，類似於人類杜氏肌營養不良症（DMD）的腿部肌肉的一種蛋白質，稱為卵泡。蛋白抑制myostatin的，在以前的研究確定為一種蛋白質，限制肌肉生長的活性。無論老少療法治療的老鼠的反應增加肌肉質量和強度的改善。

首席研究員布賴恩卡斯帕，在俄亥俄州立大學兒科助理教授說，由於年紀較大的老鼠在研究反應良好的蛋白質，該療法可能持有與 DMD的老年患者，一旦他們的肌肉有經驗豐富的逐步退化，很少有治療方案的承諾，大學。

“這些研究結果顯著，有增強肌肉的功能即使在小鼠模型中的後期階段的治療效果，”卡斯帕說。

這項研究還需要一個罕見的長時間看治療效果。

“許多研究沒有評估超過兩年的時間跨度一種療法。在我們的研究中，堅持了兩年，我們評估的有利影響，“卡斯帕說。 “此外，這項長期研究表明，基因治療的病毒或治療性蛋白，卵泡沒有明顯的安全問題。”

這項研究發表在本週的國家科學院學報“在線。

DMD的影響約在3500之一的男孩，誰可以顯示肌肉退化的早期症狀，通常失去了行走能力，6歲和12歲之間的。漸進性疾病，多數患者死於呼吸衰竭或心功能不全的20多歲的。女生可以攜帶這種基因引起的疾病，但多數沒有症狀。

在這項研究中使用的DMD的模型小鼠mdx小鼠。舊的mdx小鼠當他們接受治療 210天，至少一個月後，他們發現他們的疾病，包括炎症和纖維化的顯著特點。 ，當他們 560筆資料天，處理後的小鼠表現出健壯的肌肉，增加肌肉纖維的大小，減少炎症和較少的疤痕控制處理的mdx小鼠相比。

年輕的mdx小鼠的研究，治療管理，當他們 3週之久。年齡 5個月，他們有一個較大的體重和提高肌肉的重量比沒有比較的動物。

用於比較小鼠與一個無效的熒光蛋白，使研究人員能夠監測細胞影響的實驗性基因治療技術的治療。

在測試 mdx小鼠卵泡之前，科學家們第一次測試的蛋白質在正常小鼠和後 725天，他們也增加肌肉質量和更好的握力時相比，未經處理的小鼠中發現。

在所有的治療組小鼠的肌肉增強是很明顯的，在注射部位以及三頭肌肌肉，這意味著該療法能夠影響到身體的其他肌肉細胞。為了提供蛋白質，科學家們使用的腺相關病毒已被操縱到靶細胞中找到它沒有推動任何病毒本身的傳播方式。

此前有研究表明，簡單地消除肌肉生長抑制素是不夠的，以提高肌肉的舊的DMD患者肌肉的功能，一旦已經開始逐步退化。但在這項最新的研究卵泡治療出現做多只是抑制肌肉生長抑制素的影響。

“這種蛋白質，增強肌肉，增加強度，降低炎症和纖維化的影響，”卡斯帕說。他說：“由於這些影響，我們相信，它可以為老年人杜氏肌營養不良症患者可能有用。出現這些結果轉化為其他肌肉萎縮疾病和衰老，因此它具有潛力，以幫助更多的患者人口。“

研究人員選擇了特定類型的卵泡，稱為人類的FS - 344的變種，出於安全原因的一部分，因為已經破壞生殖功能相關的一些形式的蛋白質。兩年後，在這些研究中的治療顯示，在小鼠的生殖功能或心臟功能沒有影響。

卡斯帕是在研究所內的基因治療中心在美國俄亥俄州哥倫布市，在全國兒童醫院測試，他們缺少的基因，抗肌萎縮蛋白，屬性所取代另一個基因治療 DMD患者的研究人員之間。

“，都經歷過舊的DMD患者肌肉損傷可能妨礙他們的基因校正執行。我們認為聯合療法可能是另一步的研究，關於舊杜氏患者，卵泡可能是該組合的一部分，德爾，合著者對這些新的研究，兒科教授在俄亥俄州立大學和研究中心主任說：“傑里在全國兒童醫院的基因治療。

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