Una droga novella che completamente ha eliminato i tumori cerebrali dai mouse in uno studio drammatico 2004 ha indicato un danno permanente causante laterale più scuro dell'osso in più giovani mouse.
Il ricercatore che ha intrapreso entrambi gli studi dice le nuove preoccupazioni d'individuazione deludenti degli aumenti circa usando le simili droghe ai cancri dei bambini dell'ossequio, almeno finché non ci sia una comprensione più accurata dei rischi possibili.
Tom Curran, Ph.D., un biologo inerente allo sviluppo All'Ospedale Pediatrico di Filadelfia, piombo lo studio, pubblicato nell'emissione Del marzo 2008 della Cellula Tumorale del giornale. La droga in questione, HhAntag, è un inibitore di trasduzione del segnale--un agente quel segnali di blocchi lungo una via biologica. In mouse è cresciuto specialmente per questi studi dal gruppo di ricerca di Curran, HhAntag specificamente agisce contro i segnali su una via che piombo al medulloblastoma, un tipo di tumore cerebrale trovato principalmente in bambini.
Molta ricerca sul cancro corrente ha messo a fuoco sugli inibitori di trasduzione del segnale (STIs) a causa del loro potenziale di interrompere le vie biologiche specifiche che provocano il cancro. Fin qui, soltanto uno STI è stato approvato da Food and Drug Administration per uso in bambini. Quella droga, che agisce sulle vie biologiche differenti che HhAntag fa, non è stata associata con alcuni difetti inerenti allo sviluppo in bambini. Tuttavia, l'altro STIs è corrente nei test clinici pediatrici.
I nuovi risultati del Suo gruppo, dice Curran, sollevano una forte avvertenza. “Mentre non è chiaro che i difetti che dell'osso abbiamo osservato in mouse egualmente si presenterebbe in bambini e mentre gli inibitori di trasduzione del segnale possono ancora rappresentare un approccio altamente di promessa a trattare il cancro pediatrico, può essere importante eseguire la prova preclinica in animali giovani prima di muoversi avanti verso i test clinici,„ ha aggiunto. I Giovani animali hanno potuto fornire un modello degli effetti potenziali di una droga durante lo sviluppo di infanzia.
La droga usata dal gruppo di Curran agisce sulla via dell'istrice (Hh), che è conosciuta per svolgere i ruoli multipli durante lo sviluppo dei mammiferi. Le Mutazioni dei geni lungo quella via piombo ai cancri differenti, compreso il medulloblastoma, il tumore cerebrale cancerogeno più comune in bambini. Poiché il trattamento convenzionale con chirurgia, radiazione e la chemioterapia causa gli effetti secondari a lungo termine seri quali l'atassia (un disordine di movimento) ed i danni conoscitivi, i ricercatori hanno cercato il romanzo, i trattamenti meno tossici per il medulloblastoma.
Nel 2001, facendo uso dell'ingegneria genetica, Curran è cresciuto mouse per sviluppare il medulloblastoma. Poi ha trattato quei mouse con HhAntag, che precedentemente era stato sviluppato da una società di Biotech per il trattamento del cancro di interfaccia in adulti. Nel 2004, mentre all'Ospedale della Ricerca dei Bambini della St Jude, Curran ha riferito i risultati altamente di promessa dagli studi del mouse. Alle dosi elevate, la droga ha indotto i tumori a restringersi ed in alcuni casi, scompaia interamente. I mouse trattati egualmente hanno sopravvissuto molto più lungamente ai mouse non trattati, senza gli effetti secondari seri.
La droga è sembrato essere un candidato insolitamente forte per le prove in bambini con il tipo di medulloblastoma che ha mutazioni genetiche sul Hh via-circa un terzo dei casi.