子供のための新規な脳腫瘍治療薬のHhAntagは、骨を損傷することがあります

若いマウスの永久的な骨の損傷を引き起こす - 完全に劇的な2004年の調査でマウスからの脳の腫瘍を除去新薬は暗い側面を示している。

両方の研究を行った研究者は、起こりうるリスクをより完全に理解がある、少なくともまで失望新しい発見は、子供の癌を治療するために同じような薬物を使用して懸念を提起だ。

トムカラン、博士は、フィラデルフィアの小児病院の発達生物学者は、ジャーナルがん細胞の2008年3月号に掲載された研究を率いた。生物学的経路に沿ってブロック信号そのエージェント - 問題の薬物、HhAntagは、シグナル伝達阻害剤です。特別にカランの研究グループによって、これらの研究のために飼育マウスでは、HhAntagが特に髄芽腫に至る経路上の信号に対する作用、脳の腫​​瘍のタイプは子供に主に発見。

非常に現在のがん研究は、癌を引き起こす特定の生物学的経路を中断するために彼らの潜在的なのシグナル伝達阻害剤（性感染症）に焦点を当てている。日付に、唯一のSTIは、小児における使用のために食品医薬品局によって承認されています。 HhAntagとは異なる生物学的経路に作用するその薬は、、子供にどんな発達障害に関連付けられていません。しかし、他の性感染症は小児の臨床試験で現在です。

彼のチームの新たな知見、カラン氏は、強い注意を上げる。 "それは我々がマウスで観察された骨欠損にも子供に生じるであろうことは明らかではない、とシグナル伝達阻害剤は、依然として小児癌を治療するために非常に有望なアプローチを表すかもしれないが、それが移動する前に若い動物では前臨床試験を行うことが重要かもしれないが先の臨床試験に、"と彼は付け加えた。若い動物では、小児期の発達段階で薬剤の潜在的な影響のモデルを提供することができます。

カランのグループによって使用される薬剤は、哺乳動物の開発中に複数の役割を果たすことが知られているヘッジホッグ（HH）経路に作用する。その経路に沿って遺伝子の変異は、髄芽腫、小児の最も一般的な癌脳腫瘍を含むさまざまな癌につながる。手術と従来の治療法があるため、放射線や化学療法は、運動失調（運動障害）や認知障害などの深刻な長期的な副作用を引き起こす、研究者は、髄芽腫のための小説、毒性の低い治療法を求めた。

2001年には、遺伝子工学を用いて、カランは髄芽腫を開発するためにマウスを繁殖させた。彼はその後、以前に成人で皮膚がんを治療するためのバイオテクノロジー企業が開発されていたHhAntag、とそれらのマウスを処理した。 2004年には、一方セントジュードの小児研究病院で、カランは、マウスの研究から非常に有望な結果を報告した。高用量で、薬剤は、腫瘍が縮小し、いくつかのケースでは、完全に表示されなくなる。投与したマウスはまた、重篤な副作用は、はるかに長い未処理マウスよりも生存した。

薬剤は、例の第三Hhの、約経路の遺伝子変異を有する髄芽腫の種類と子供の試験のための異常に強力な候補と思われた。

発展途上の骨への重大な障害：しかし、カランのグループは若いマウス（10〜14日古い、以前にテストされた成体マウスとは対照的に）でエージェントをテストするとき、彼らは不愉快な驚きを発見した。マウスは未処理マウスよりも低い体重と短い骨で、小型であり、効果は可逆的ではなかった。薬剤の4用量でさえも、永久に彼らの成長を発育。 "我々はすでに腫瘍の増殖に関与する同じ生物学的経路はまた、骨の発達に関与していたことを知って、"カラン氏は、"しかし、我々は一時的な抑制が骨の成長に不可逆的な変化を引き起こすとは思っていませんでした。"

現在の研究は残念でしたが、カランは言った、彼らは完全に髄芽腫の治療薬としてHhAntagのための将来の役割を排除していない。 "我々はマウスで見効果は子供であまり劇的かもしれない、と骨を避けながら、脳組織に直接薬剤を送達する方法があるかもしれません。また、我々はヘッジホッグ経路に作用が選択的に標的の脳組織すること、他の薬を発見するかもしれない。"別のアプローチを、彼は追加し、既に彼らの成長を完了しているお子様に、または髄芽腫の明らかに少ない割合でしかHhAntag使用する場合があります成人している患者。

"この薬のようなシグナル伝達阻害剤がまだ子供の癌の治療に有益であることを証明かもしれないが、我々の調査結果は、小児期の発達段階で起こりうる副作用についての質問を上げ、"カランは言った。

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