Nowatorski lek który w pełni eliminował raki mózgu od myszy w dramatycznej 2004 nauce pokazywał ciemną stronę - powodować stałą kości szkodę w młodych myszach.
Badacz który prowadził oba studia mówi niezadawalających nowych znalezienie podwyżek koncerny o używać jednakowych leki fund children nowotwory, przynajmniej until tam będzie gruntowny zrozumienie ewentualni ryzyko.
Tom Curran, Ph.D., rozwojowa biolożka przy Children szpitalem Filadelfia, prowadził naukę, publikującą w Marzec 2008 zagadnieniu czasopismo komórka nowotworowa. Lek omawiany, hhAntag, jest sygnałowym transduction inhibitorem--agent ten bloków sygnały wzdłuż biologicznej drogi przemian. W myszach szczególnie hodować dla te studiów Curran's grupą naukowa prowadzi medulloblastoma, hhAntag specyficznie postępuje przeciw sygnałom na drodze przemian, typ znajdujący przeważnie w dzieciach rak mózgu.
Dużo aktualny badania nad rakiem skupiał się na sygnałowych transduction inhibitorach (STIs) przez ich potencjału przerywać odmianowe biologiczne drogi przemian które dają wzrostowi nowotwór. Do teraz, tylko jeden STI zatwierdzał Food And Drug Administration dla use w dzieciach. Ten lek no kojarzył z jakaś rozwojowymi defektami w dzieciach., który postępuje na różnych biologicznych drogach przemian niż hhAntag, Jakkolwiek, inny STIs jest obecnie w pediatrycznych próbach klinicznych.
Jego drużyny nowi znalezienia, mówją Curran, podnoszą silną ostrożność. Podczas gdy ja no jest jasny także zdarzał się w dzieciach, i podczas gdy sygnałowy transduction inhibitory mogą wciąż reprezentować wysoce obiecującego podejście taktować pediatrycznego nowotwór, że kość defekty obserwowaliśmy w myszach ja może być znacząco wykonywać przedkliniczny testowanie w młodych zwierzętach" dodawał. "przed ruszać się naprzód próby kliniczne, on Młodzi zwierzęta mogli zapewniać modela leka potencjalni skutki podczas dzieciństwo rozwoju.
Lek używać Curran's grupą postępuje na jeż drodze przemian która zna bawić się wieloskładnikowych rola podczas rozwoju ssaki., (Hh) Mutacje geny wzdłuż ten drogi przemian prowadzenia różni nowotwory wliczając medulloblastoma najwięcej pospolitego rakowe raka mózgu w dzieciach. Ponieważ konwencjonalny traktowanie z operacją, napromienianiem i chemoterapią, powoduje poważnych długookresowych efekty ubocznych tak jak ataksja i poznawczy nadszarpnięcia badacze szukali powieść, mniej toksycznych traktowań dla medulloblastoma. (ruchu nieład)
W 2001, używać inżynierię genetyczną, Curran hodował myszy rozwijać medulloblastoma. Wtedy taktował tamte myszy z hhAntag który poprzednio rozwijał Biotech firmą dla taktować skóra nowotwór w dorosłych., W 2004, podczas gdy przy St. Jude Children Badawczym szpitalem donosił wysoce obiecywać rezultaty od myszy studiów, Curran. Przy wysokimi dawkami lek powodował bolaki kurczyć się i w niektorych przypadkach, znika zupełnie. Taktować myszy także ximpx dużo długi niż bez leczenia myszy, bez poważnych efektów ubocznych.
Lek wydawali się był niezwykle silnym kandydatem dla prób w dzieciach z typ medulloblastoma ma gen mutacje na Hh o tercja skrzynki.