De Onderzoekers in het Onderzoekinstituut van bij het Ziekenhuis van Nationale Kinderen hebben de rol van een proteïne geïdentificeerd die potentieel tot nieuwe klinische behandelingen kon leiden om musculoskeletal ziekten, met inbegrip van spierdystrofie te bestrijden Duchenne (DMD).
De Resultaten van deze studies verschijnen in 11 Maart, de kwestie van 2008 van de Werkzaamheden van de Nationale Academie van Wetenschappen.
Deze die studies, door Brian Kaspar, PhD, een belangrijkste onderzoeker in het Centrum voor de Therapie van het Gen bij het Onderzoekinstituut van en een hulpprofessor van Pediatrie bij de Universiteit van de Staat van Ohio worden geleid, nadruk op een eiwit geroepen follistatin (FS). Gebruikend één enkele injectie, gen-levering strategie die FS impliceren, behandelden de onderzoekers de achterste beenspieren van muizen. De Resultaten toonden toegenomen die viervoudige spieromvang en sterkte, dat van muizen met proteïnen buiten FS worden behandeld. De spierverhogingen werden getoond om meer dan twee jaar goed- wordengetolereerd.
Volgens Dr. Kaspar, waren de verhoogde de spiermassa en sterkte ook duidelijk toen deze strategie gebruikend een model van DMD werd getest. Behalve de ingespoten achterste beenspieren, die werden de gevolgen ook getoond in de triceps versterken. Bovendien waren de bindweefselvermeerdering, de abnormale vorming van littekenweefsel en een stempel van spierdystrofie, verminderd in FS-Behandelde dieren.
„Wij geloven deze nieuwe strategie FS krachtiger kan zijn dan andere strategieën toe te schrijven aan zijn extra gevolgen, met inbegrip van zijn capaciteit om ontsteking te verminderen,“ Dr. Kaspar zeiden.
De strategie toonde geen negatieve gevolgen voor het hart of de reproductieve capaciteit van of mannetjes of wijfjes. De resultaten werden ook herhaald in oudere dieren, voorstellend dat deze strategie nuttig zou kunnen zijn in het ontwikkelen van klinische behandelingen voor oudere patiënten DMD.