Forscher im Forschungsinstitut am Nationalen Krankenhaus der Kinder haben die Rolle eines Proteins, das zu neue klinische Behandlungen möglicherweise führen könnte, um musculoskeletal Krankheiten zu bekämpfen, einschließlich Duchenne-Muskeldystrophie gekennzeichnet (DMD).
Ergebnisse dieser Studien erscheinen im Punkt Am 11. März 2008 der Verfahren der National Academy Of Sciences.
Diese Studien, geführt von Brian Kaspar, Doktor, ein Projektleiter in der Mitte für Gen-Therapie am Forschungsinstitut und ein Assistenzprofessor von Kinderheilkunde an der Staat Ohio-Universität, Fokus auf einem Protein riefen follistatin (FS). Unter Verwendung einer einzelnen Einspritzung behandelte Genlieferung Strategie, die RUMPFSTATION mit einbezieht, Forscher die Hinterfahrwerkbeinmuskeln von Mäusen. Die gezeigten Ergebnisse erhöhten Muskelgröße und Stärke, vervierfachen die von den Mäusen, die mit Proteinen anders als RUMPFSTATION behandelt werden. Die Muskelverbesserungen wurden gezeigt, um für mehr als zwei Jahre gut verträglich zu sein.
Nach Ansicht Dr. Kaspar, waren erhöhte Muskelmasse und -stärke auch offensichtlich, als diese Strategie unter Verwendung eines Baumusters von DMD geprüft wurde. Abgesehen von den eingespritzten Hinterfahrwerkbeinmuskeln wurden stärkende Wirkungen auch im Trizeps gezeigt. Darüber hinaus wurden Fibrose, anormale Entstehung des Narbengewebes und ein Stempel der Muskeldystrophie, in Rumpfstation-behandelten Tieren verringert.
„Wir glauben, dass diese neue RUMPFSTATIONS-Strategie möglicherweise stärker ist, als andere Strategien wegen seiner zusätzlichen Effekte, einschließlich seine Fähigkeit, Entzündung zu verringern,“ sagte Dr. Kaspar.
Die Strategie zeigte keine negativen Auswirkungen auf dem Inneren oder der reproduktiven Fähigkeit entweder von Männern oder von Weibchen. Die Ergebnisse wurden auch in den älteren Tieren wiederholt und vorschlugen, dass diese Strategie nützlich sein könnte, wenn man klinische Behandlungen für ältere DMD-Patienten entwickelte.