筋肉無駄になる病気のための潜在的で新しい遺伝子療法の作戦

全国的な小児病院の研究所の調査官は musculoskeletal 病気を戦うために新しい臨床処置の可能性としては原因となることができる Duchenne の筋ジストロフィーを含む蛋白質の役割を識別しました (DMD)。

これらの調査の結果は国家科学院の進行の 2008 3 月 11 日、問題で現われます。

研究所でブライアン Kaspar が、遺伝子療法のための中心の PhD、主任調査官およびオハイオ州立大学で小児科導いたこれらの調査は蛋白質の焦点の助教授 follistatin を呼出しました (FS)。 単一の注入を使用して、 FS の調査官を含む遺伝子配達作戦はマウスの後ろ足筋肉を扱いました。 示されている結果は筋肉サイズを増加し、強さは、 FS 以外蛋白質と扱われるマウスのそれを四倍にします。 筋肉機能拡張は 2 年間以上十分容認されるために示されていました。

先生に従って Kaspar、この作戦が DMD のモデルを使用してテストされたときに高められた筋肉大容量および強さはまた明白でした。 増強する注入された後ろ足筋肉から離れて効果はまた三頭筋で示されていました。 さらに、傷のティッシュの線維症、異常な形成および筋ジストロフィーの認刻極印は FS 扱われた動物で、減りました。

「私達は発火を減らす機能を含む追加効果に、よる他の作戦」より強力この新しい FS の作戦がかもしれないことを信じます先生を言いました Kaspar。

作戦は男性または女性の中心または生殖能力に対するマイナスの効果を示しませんでした。 結果はまたこの作戦がより古い DMD の患者ことをのための臨床処置の開発に有用であることができることを提案しているより古い動物で複製されました。

「この研究筋肉病気に多重潜在的な処置アプリケーションの証拠をを含むがそれに限定されず提供します、筋ジストロフィー」、はオハイオ州立大学でジェリー Mendell、 MD の調査の研究所、共著者、および神経学および病理学の小児科の教授の遺伝子療法のための中心のディレクターを言いました。 「これらの結果は polymyositis のような他の病気、老化および炎症性病気による筋肉弱さを含むあらゆる筋肉無駄になる病気の処置のための約束を、可能性としては提供します。 私達の次のステップは臨床試験を追求することです」。

全国的な小児病院の研究所は筋ジストロフィーの処置および他の筋肉無駄になる病気のために担うかもしれない大きな役割による FS の技術で特許審議中があります。

http://www.nationwidechildrens.org/