Os Investigador No Instituto de Investigação no Hospital de Crianças De Âmbito Nacional identificaram o papel de uma proteína que poderia potencial conduzir aos tratamentos clínicos novos para combater doenças osteomusculares, incluindo a distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Os Resultados destes estudos aparecem na introdução do 11 de março de 2008 das Continuações da Academia Nacional das Ciências.
Estes estudos, conduzidos por Brian Kaspar, PhD, um investigador principal no centro para a Terapia Genética No Instituto de Investigação e um professor adjunto da Pediatria Na Universidade Estadual do Ohio, foco em uma proteína chamaram o follistatin (FS). Usando uma única injecção, a estratégia da gene-entrega que envolve FS, investigador tratou os músculos do pé traseiro dos ratos. Os Resultados mostrados aumentaram o tamanho do músculo e a força, quadruplica aquela dos ratos tratados com as proteínas diferentes do FS. Os realces do músculo foram mostrados bem-para ser tolerados por mais de dois anos.
De acordo com o Dr. Kaspar, a massa e a força aumentadas do músculo eram igualmente evidentes quando esta estratégia foi testada usando um modelo de DMD. Independentemente dos músculos injetados do pé traseiro, reforçando os efeitos foram mostrados igualmente no tríceps. Além, a fibrose, a formação anormal de tecido da cicatriz e uma indicação da distrofia muscular, foram diminuídas em animais FS-tratados.
“Nós acreditamos que esta estratégia nova do FS pode ser mais poderosa do que outras estratégias devido a seus efeitos adicionais, incluindo sua capacidade para reduzir a inflamação,” disse o Dr. Kaspar.
A estratégia não mostrou nenhum efeito negativo no coração ou na capacidade reprodutiva de homens ou de fêmeas. Os resultados igualmente replicated em uns animais mais velhos, sugerindo que esta estratégia poderia ser útil em desenvolver tratamentos clínicos para uns pacientes mais idosos de DMD.