潜在的新的肌肉萎缩疾病的基因治疗策略

在研究所的调查，在全国儿童医院已确定的作用的一种蛋白质，可能会导致新的临床治疗肌肉骨骼疾病，包括杜兴肌营养不良症（DMD）打击。

这些研究的结果显示在2008年3月11日，国家科学院的论文集问题。

这些研究，由Brian卡斯帕博士，在基因治疗研究所和美国俄亥俄州立大学儿科助理教授中心的首席研究员的带领下，专注于一种蛋白质称为卵泡（FS）。使用单次注射，基因传递战略，涉及财政司司长，调查处理的小鼠后腿肌肉。结果表明：增加肌肉的规模和实力，与其他蛋白质，比FS治疗组小鼠的四倍。被证明是两年多的耐受性良好，肌肉增强。

据博士卡斯帕，增加肌肉质量和力量也很明显，这一战略时使用的DMD模型进行了测试。除了注入后腿肌肉，强化作用，也表明在肱三头肌。此外，减少纤维化，异常形成的瘢痕组织和肌肉萎缩症的一个标志，是在FS治疗动物。

“卡斯帕博士说：”我们相信这一新的FS战略可能是由于其额外的影响，包括其能力，以减少炎症的其他策略更强大。

该战略显示，无论男性或女性的心脏或生殖能力没有负面影响。结果也被复制在老年动物，表明这一战略可以在旧的DMD患者的临床治疗。

“杰里门德尔，医学博士，研究所在基因治疗中心主任，对合作研究的作者说：”这项研究提供的证据多个肌肉疾病的潜在治疗应用，包括，但不仅限于，肌肉萎缩症，神经学和病理学教授在美国俄亥俄州立大学儿科。 “这些研究结果提供任何可能肌肉萎缩疾病的治疗，包括肌肉无力由于其他疾病，延缓衰老，炎症性疾病，如多发性肌炎的承诺。我们的下一步是进行临床试验。“

该研究所在全国儿童医院，由于肌营养不良症的治疗和其他肌肉萎缩疾病，它可能发挥的重要作用的FS技术的未决的专利。

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