Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | Nederlands | Русский | Svenska | Polski

Potentiell ny genterapistrategi för muskel-slöseri sjukdomar

Published on March 11, 2008 at 3:44 AM · No Comments

Utredare i Forskningsinstitut på Rikstäckande Barns Sjukhus har identifierat rollen av ett protein, som kunde potentiellt bly- till nya kliniska behandlingar bekämpa musculoskeletal sjukdomar, den inklusive Duchenne muskulösa dystrophyen (DMD).

Resultat av dessa studier visas i Mars 11, 2008 utfärdar av Förfarandena av MedborgareAkademin av Vetenskaper.

Dessa studier, ledde vid Brian Kaspar, PhD, en främsta utredare i Centrera för GenTerapi på Forskningsinstitut, och en assistentprofessor av Pediatrik på Den Ohio Delstatsuniversiteten, fokuserar på ett protein som kallas follistatinen (FS). Genom Att Använda en singelinjektion, behandlade gen-leveransen strategi som gäller FS, utredare det hind lägger benen på ryggen muskler av möss. Resultat som visas den ökande muskeln, storleksanpassar och styrka som är fyrdubbel det av möss som behandlas med proteiner annat än FS. Muskelförbättringarna visades för brunn-att tolereras för mer än två år.

Enligt Dr. Kaspar, samlas den ökande muskeln, och styrka var också tydlig, då denna strategi testades genom att använda en modellera av DMD. Frånsett lägger benen på ryggen de injicerade hind muskler som förstärker verkställer visades också i tricepsen. I tillägg minskades fibrosis, onormalt bildande av ärrsilkespappret och en kännemärke av den muskulösa dystrophyen, i FS-behandlade djur.

”Tror Vi denna nya FS-strategi kan vara kraftigare, än andra strategier dess extra verkställer tack vare, inklusive dess kapacitet att förminska inflammation,”, sade Dr. Kaspar.

Strategin visade att ingen negation verkställer på hjärtan eller den reproduktiva kapaciteten av endera manlig eller kvinnlig. Resultaten reproducerades också i äldre djur som föreslår att denna strategi kunde vara användbar i framkallning av kliniska behandlingar för äldre DMD-tålmodig.