肌肉浪費的疾病的潛在的新的基因治療方法

調查員在全國性兒童醫院的研究所識別可能可能地導致新的臨床處理對抗肌肉與骨骼的疾病蛋白質的角色，包括杜興氏肌肉營養不良症 (DMD)。

這些研究的結果出現於國家科學院的行動的 2008 3月 11日，問題。

這些研究，導致由布賴恩 Kaspar， PhD、一個主要調查人在中心基因治療在研究所和小兒科在俄亥俄州立大學，重點一位助理教授在蛋白質叫 follistatin (FS)。 使用唯一射入，介入 FS，調查員的基因發運方法對待鼠標的後腿肌肉。 顯示的結果增加了肌肉範圍，并且力量，變成四倍那鼠標對待與蛋白質除 FS 之外。 肌肉改進顯示被容忍超過二年。

根據 Kaspar 博士使用 DMD，設計，當此方法被測試了，增加的肌肉質量和力量也是明顯的。 除被注射的後腿肌肉外，加強作用在三頭肌也顯示了。 另外，纖維變性、傷痕組織的異常形成和肌肉萎縮症特點，在 FS 對待的動物被減少了。

「我們相信此新的 FS 方法比其他方法由於其另外的作用，包括其能力減少炎症可能強大」， Kaspar 博士說。

這個方法沒有顯示對男或女性的重點或生殖能力的消極作用。 結果在更舊的動物也被複製了，建議此方法可能是有用的在開發更老的 DMD 患者的臨床處理。

「此研究為肌肉疾病提供多個潛在的處理應用的證據包括但不限於，肌肉萎縮症」，在俄亥俄州立大學傑瑞 Mendell， MD，中心的主任說基因治療在研究所、一個小兒科共同執筆者這個研究的和教授在神經學和病理學方面。 「這些結果可能地提供所有肌肉浪費的疾病的處理的承諾，包括肌肉弱點由於其他病症、老化和炎症疾病例如多肌炎。 我們的下一個步驟將繼續處理臨床試驗」。

全國性兒童醫院的研究所有專利審理在它可能為肌肉萎縮症處理和其他肌肉浪費的疾病扮演的 FS 技術由於主角。

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