Μυοστατίνη, μια πρωτεΐνη που εμποδίζει την ανάπτυξη των μυών, έχει δείξει ελπιδοφόρα αποτελέσματα ως πιθανό θεραπευτικό στόχο για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας σε μελέτες σε ζώα, όπου η αναστολή της οδήγησε σε αύξηση της μυϊκής μάζας και δύναμης.
Μια νέα μελέτη, η πρώτη για την αξιολόγηση ενός αναστολέα της μυοστατίνης σε ασθενείς, η οποία αξιολογείται η ασφάλειά του σε ενήλικες με μυϊκή δυστροφία και διαπιστώθηκε ότι ήταν καλά ανεκτό. Η μελέτη δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Annals of Neurology , το επίσημο περιοδικό της Αμερικανικής Νευρολογικής Εταιρείας.
Η μυϊκή δυστροφία είναι μια κληρονομική διαταραχή που περιλαμβάνει την προοδευτική μυϊκή αδυναμία και εξασθένηση. Αν και έχει σημειωθεί πρόοδος στην κατανόηση της παθολογίας της νόσου αυτής, δεν φαρμακευτικές αγωγές που αυξάνουν τη μυϊκή δύναμη έχουν βρεθεί. Επιπλέον, έχουν πολύ λίγες μελέτες έχουν διεξαχθεί για τη μυϊκή δυστροφία που ξεκινά στην ενήλικη ζωή, και κανένας από αυτούς που εμπλέκονται ναρκωτικά μυθιστόρημα.
Μια διπλή τυφλή, τυχαιοποιημένη μελέτη 116 ασθενών με μυϊκή δυστροφία διεξήχθη από ερευνητές από 10 κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και το Ηνωμένο Βασίλειο. Οι ασθενείς με πολλαπλές διαφορετικές μορφές μυϊκής δυστροφίας χωρίστηκαν σε τέσσερις ομάδες που διαδοχικά υψηλότερες δόσεις του αναστολέα της μυοστατίνης που ονομάζεται MYO-029 παράγεται από Wyeth Pharmaceuticals. Κάθε ομάδα είχε τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν το φάρμακο δοκιμή ή ένα εικονικό φάρμακο σε αναλογία 3:1. Το φάρμακο ή εικονικό φάρμακο χορηγήθηκε ενδοφλεβίως κάθε δύο εβδομάδες για έξι μήνες, μετά την οποία οι ασθενείς παρακολουθήθηκαν για τρεις μήνες. Αν και ο σκοπός της μελέτης ήταν να δοκιμαστεί για την ασφάλεια, τη μυϊκή δύναμη και μάζα εξετάσθηκαν επίσης.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι εκτιμήσεις της ασφάλειας, συμπεριλαμβανομένων των ζωτικών σημείων, εργαστηριακές δοκιμές και η φυσική εξέταση δεν έδειξε σημαντικές διαφορές μεταξύ των ομάδων θεραπευτικής αγωγής και εικονικού φαρμάκου. Δεν υπήρχαν παρενέργειες για σκελετού, λείο ή καρδιακό μυ, και το πιο σημαντικές παρενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία ήταν οι αντιδράσεις υπερευαισθησίας του δέρματος (όπως κνίδωση).