ミオスタチンは、筋ジストロフィーのための約束を示しています。

ミオスタチン、ブロックの筋肉の成長は、その阻害が増加筋肉量と強さにつながったの動物実験で筋ジストロフィーを治療するための潜在的な治療標的として有望な結果を示していると蛋白質。

新しい研究、患者でミオスタチンの阻害剤を評価する最初は、筋ジストロフィーの成人での安全性を評価し、それが忍容性は良好であることがわかった。研究はで出版された神経の史料 、米国神経学会の公式ジャーナル。

筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下と萎縮を伴う遺伝性疾患です。この疾患の病態を理解する上で進展があったものの、筋力を向上させるには薬物療法は見つかっていない。さらに、非常に少数の試験は、成人期に始まる筋ジストロフィーのために実施されていない、とこれらの関与する新規の薬剤のいずれも。

筋ジストロフィーの116例の二重盲検、無作為化試験は、米国と英国の10のセンターからの研究者によって実施されました。筋ジストロフィーの複数の異なるタイプの患者は、ワイスの医薬品によって生成MYO - 029と呼ばれるミオスタチンの阻害剤の順番に高用量を与えられた4つの群に分けた。各グループには、試験薬または3:1の比率でプラセボに無作為だ。薬またはプラセボを患者が3ヶ月間続いていたし、その後、半年ごとに二週間静脈内投与した。研究の目的は、安全性をテストすることでしたが、筋肉の強さと質量についても評価した。

結果は、バイタルサイン、臨床検査や身体検査を含む安全性評価は、治療群とプラセボ群間に有意差を示さなかったことを示した。そこに、骨格スムーズまたは心筋への副作用はなかった、と治療に関連する最も重要な副作用は、過敏症の皮膚反応（そのようなじんましんのような）でした。

筋肉量は、患者のいくつかの増加をしたものの、関数内の筋力や改善の増加は、研究の累計期間見られなかった。異なる用量群のサンプルサイズが小さかったので、群間の差は統計的有意には達しなかった。 "しかし、筋肉組織への影響の様々な施策の治療に対する反応の一貫性はMYO - 029は、いくつかの治療を受けた被験者の筋線維の肥大と増加筋肉量の控えめな程度を生産、その意図したターゲットに到達したことを示唆している、"キャサリンRは指摘する医学と彼女の共著者のジョンズホプキンス大学医学部の。ワグナー。彼らは、長期間にわたって大規模な研究が適切にこの新しい治療法の有効性を評価するために必要となることを追加します。

"この裁判は、ミオスタチン阻害剤の全身投与は、臨床研究のための十分な安全マージンを提供し、これら阻害剤は筋ジストロフィーで刺激的な筋肉の成長のために評価されるべきであるという仮説をサポートしている"と著者は結論付けている。彼らは、追加の筋肉の阻害剤は、筋肉の無駄となる他の条件のために開発し、臨床試験にある点に注意し、そして筋肉の疾患のためのより強力なミオスタチン阻害剤のさらなる評価を考慮する必要があります。

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