Miostatina, uma proteína que bloqueia o crescimento muscular, demonstrou resultados promissores como um potencial alvo terapêutico para tratamento distrofia muscular em estudos com animais, onde sua inibição levou ao músculo maior massa e força.
Um novo estudo, o primeiro a avaliar um inibidor da Miostatina em pacientes, avaliar sua segurança em adultos com distrofia muscular e descobriu que era bem tolerado. O estudo foi publicado no Annals of Neurology, o Jornal Oficial da associação americana de neurológicos.
Distrofia muscular é uma desordem herdada envolvendo fraqueza muscular progressiva e desperdiçar. Embora tenha havido progressos na compreensão da patologia desta doença, não foram encontrado nenhum tratamento de drogas que aumentam a força muscular. Além disso, muito poucos testes foram realizados para a distrofia muscular que começa na idade adulta e nenhuma destas drogas romance envolvidos.
Um estudo randomizado, duplo-cego de 116 pacientes com distrofia muscular foi conduzido por pesquisadores de 10 centros nos Estados Unidos e Reino Unido. Pacientes com vários tipos diferentes de distrofia muscular foram divididos em quatro grupos dados seqüencialmente umas doses mais elevadas de um inibidor da Miostatina chamado MYO-029 produzido pela Wyeth Pharmaceuticals. Cada grupo foi ao acaso para receber a droga de teste ou um placebo em uma proporção de 3:1. A droga ou placebo foi administrado por via intravenosa a cada duas semanas para seis meses, após o qual os pacientes foram seguidos por três meses. Embora o objetivo do estudo foi testar a segurança, massa e força muscular também foram avaliados.
Os resultados mostraram que avaliações de segurança, incluindo sinais vitais, testes de laboratório e exame físico não mostrou nenhuma diferença significativa entre tratamento e grupos de placebo. Não houve efeitos colaterais esquelético, liso ou músculo cardíaco, e os efeitos colaterais mais importantes relacionados com o tratamento foram reacções de hipersensibilidade pele (tais como urticária).