Gen terapii traktowanie który wznawia brakującego wątrobowego enzym w próbnych zwierzętach mógł zapewniać lekarstwo dla rzadkiego metabolicznego nieładu w istotach ludzkich, według diuka centrum medycznego Uniwersyteckich badaczów.
Ludzie urodzeni z nieładem, nazwanego glikogenu choroby składowy typ Ia, no mogą robić enzymowi cukier który używają dla energii wszystkie komórki. który pomaga wątrobowej sklepu i uwolnienia glikozie, (GSD-Ia) Bez traktowania, ich krwionośnego cukieru poziomy opuszczają niebezpiecznie depresję, powodować schwytanie i organ szkodę. Jedzący surowego cornstarch, wolno przetrawiający węglowodan i unikać żywienioniowego cukier, możemy pomagać zaludniać z GSD-Ia utrzymujemy ich glikoza poziomy. Jakkolwiek, wyrównujący specjalna dieta no zapobiega osatatecznej wątrobowej szkody która wynika od nieobecnego enzymu, i wiele dorosli z chorobą rozwijają lub wątrobowego nowotworu wątróbki i cynaderki. Z traktowaniem, najwięcej ludzi z GSD-1a stosunkowo normalną długość życia
Gen terapia rozwijać przy diukiem dać wątrobowym komórkom poprawnemu genetycznemu kodowi dla fabrykować enzym. Zmodyfikowany wirus przenosi enzymów geny infekować wątrobowe komórki. Wirus no łączą jakaś znać ludzka choroba i no może ono kopiować, i rozprzestrzeniać inni ludzie, powiedział medycznego genetyka Dwight Koeberl, M.D, Ph.D, prowadzenie nauki autor i profesor nadzwyczajny w dziale pediatrie.
Badanie wymagający tworzący wirusa w ten sposób skupiał się na celować wątrobowe komórki że tylko potrzebuje dla traktowania malutka kwota, bagatelizujący potencjalnych efekty ubocznych. Pokazywać że wirus jest bezpieczny i wydajny w małych dawkach jest znacząco krokiem w przynosić traktowanie próby kliniczne w istotach ludzkich.
Gen terapia zamieniał brakującego enzym w wątróbce w pełni normalni poziomy i ochraniał do, oba psy z chorobą od niskiej krwionośnej glikozy dla roku i myszy. "Nikt w pełni korygował enzym który produkuje glikozę w wątróbce przedtem. Myśleć nas możemy korygować każdy komórkę w wątróbce," Koeberl powiedział.
Rezultaty pojawiać się w Marzec 11 2008 zagadnieniu czasopismo Cząsteczkowa terapia. Badanie fundował Children funduszem dla GSD badania skojarzenia dla glikogen Składowej choroby i diuków Children cudu sieci. Dr. Emory, Mrs. Mary Chapman, Dr. John Kelly i Mrs., rodziny dziecko z GSD-Ia, także provided poparcie.
Badacze badali technikę na myszach hodować bez genetycznego kodu robić enzymowi as well as młodych psy z występującą kieł formą glikogenu magazynu choroba. Oryginalny genetyczny przewoźnik, maltańczyk, utożsamiał Gruzja rozpłodnikiem, i weterynarzi przy Pólnocna Karolina stanu kolegium Weterynaryjna medycyna pracowali z diukiem utrzymywać populaci psy z chorobą od połowy lat 90tych.