Обработка терапией гена которая восстанавливает пропавший энзим печенки в животных испытания смогла обеспечить лечение для редкого метаболически разлада в людях, согласно исследователям Медицинского Центра Университета Дьюка.
Люди принесенные при вызванный разлад, типом Ia заболеванием хранения гликогена (GSD-Ia), не могут сделать энзим который помогает печенке для того чтобы хранить и выпускать глюкоза, сахар который все клетки используют для энергии. Без обработки, их уровни сахара крови падают опасно низкое, причиняющ захваты и повреждение органа. Ел сырцовую майцену, медленно усвоинный углевод, и во избежание диетический сахар могут помочь людям с GSD-Ia поддерживать их уровни глюкозы. Однако, даже специальное диетпитание не предотвращает окончательное повреждение печенки которое приводит к от отсутствующего энзима, и много взрослых с заболеванием развивают печенку и отказ или рак печени почки. С обработкой, большинств люди с GSD-1a имеют относительно нормальную продолжительность жизни
Терапия гена начатая на Герцоге дала бы клеткам печенки правильный генетический Код для изготовлять энзим. Доработанный вирус переносит гены энзима путем заражать клетки печенки. Не соединяют к любому известному людскому заболеванию, и не может скопировать вирус и распространить к другим людям, сказал медицинский geneticist Дуайт Koeberl, M.D., Ph.D., автор изучения руководства и адъюнкта-профессора в Отделе Педиатрии.
Включили исследование, котор создающ вирус так сфокусировало на пристреливать клетки печенки что только малюсенькое количество необходимо для обработки, уменьшающ потенциальные побочные эффекты. Показывать что вирус безопасен и эффективн в малых дозах важный шаг в приносить обработку к клиническим испытаниям в людях.
Терапия гена заменила пропавший энзим в печенке к польностью нормальным уровням, и защитила и мышей и собак с заболеванием от низкой глюкозы крови на до год. «Никто полно исправляло энзим который производит глюкозу в печенке раньше. Мы думаем что мы может исправить каждую клетку в печенке,» Koeberl сказало.
Результаты появляются в вопрос 11-ое марта 2008 Терапии журнала Молекулярной. Исследование было фондировано Фондом Детей для Чуда Сети Исследования GSD, Ассоциации для Заболевания Хранения Гликогена и Герцога Ребенка. Др. Emory и Mrs. Mary Чэпмен, и Др. и Mrs. Джон Келли, семейства ребенка с GSD-Ia, также обеспечили поддержку.