حقن الجينات المسؤولة عن صنع بروتين معين في الماوس الذي يتم استخدامه كنموذج لضمور العضلات يمكن أن تؤدي إلى تحسينات طويلة الأجل في حجم العضلات وقوة الحيوان ، أظهرت دراسة جديدة.
الباحثون التحقيق في إيصال الجينات من البروتين في الحيوانات تشير نتائج الاختبارات تبرر النهج ذاته في تجارب اكلينيكية على البشر لعلاج أمراض العضلات المرتبطة الهزال ، بما في ذلك ضمور العضلات دوشين ، والشكل الأكثر شيوعا من اضطرابات الطفولة.
استخدم العلماء فيروسا آمنة لإيصال بروتين يسمى فوليستاتين في عضلات الساق من الفئران الشباب وكبار السن التي لديها اضطراب مماثلة لضمور العضلات دوشين الإنسان (DMD). بروتين يمنع نشاط البروتين في ، التي تم تحديدها في البحوث السابقة والبروتين الذي يحد من نمو العضلات. استجابت كل من الصغار والكبار الفئران تعامل مع العلاج مع زيادة كتلة العضلات وتحسين القوام.
وقال الباحث الرئيسي بريان كاسبار ، أستاذ مساعد في طب الأطفال في جامعة ولاية أوهايو ، لأن كبار السن الفئران في دراسة وردت بشكل جيد للبروتين ، وهذا العلاج قد تبشر المرضى من كبار السن الذين لديهم مع DMD خيارات العلاج القليلة مرة عضلاتهم شهدت انحطاط تدريجي ، الجامعة.
"كبيرة تعطى هذه الدراسات وجود تأثير وظيفي على تعزيز العضلات حتى عندما تعامل في مراحل لاحقة في نموذج الفأر" ، وقال كاسبار.
وتأخذ الدراسة أيضا نظرة نادرة على آثار طويلة من العلاج.
"العديد من الدراسات لا تقيم علاج على مدى فترة زمنية مدتها سنتان. في دراساتنا ، والآثار المفيدة استمرت على مدى عامين قمنا بتقييم "، وقال كاسبار. "وعلاوة على ذلك ، فإن هذه الدراسة على المدى الطويل يبين أنه لم تكن هناك مشاكل واضحة مع السلامة إما الجين فيروس العلاج أو البروتين العلاجي ، فوليستاتين".
وذكرت والبحث على الانترنت في طبعة هذا الأسبوع من وقائع الاكاديمية الوطنية للعلوم.
DMD يصيب حوالي واحد في 3500 الأولاد ، الذين يمكن أن تظهر الأعراض في وقت مبكر من تنكس العضلات وفقدان القدرة على عادة المشي بين سن 6 و 12. مع المرض التدريجي ، ومعظم المرضى يموتون من فشل التنفس أو القلب خلل وظيفي في 20s. يمكن للفتيات تحمل الجينات التي تسبب المرض ، ولكن معظم قد لا تظهر أعراض.
ويطلق على الفئران المستخدمة في هذه الدراسة نموذجا لنائب العضو المنتدب للفئران MDX. تلقى كبار السن الفئران MDX العلاج عندما كانت 210 يوما من العمر ، على الأقل في الشهر بعد أن أظهرت بصمات كبيرة من الأمراض ، بما في ذلك الالتهاب والتليف. وأظهرت الفئران التي عولجت عندما كانوا 560 الأيام الخوالي ، وعضلات قوية ، مع زيادة حجم العضلات الألياف مع خفض الالتهاب والندوب أقل بالمقارنة مع الفئران التي تحكم معاملة MDX.
في دراسات الفئران الأصغر MDX ، كانت تدار من العلاج عندما كانوا 3 أسابيع من العمر. في سن 5 أشهر ، إلا أنها أكبر كتلة الجسم وارتفاع وزن العضلات مما فعلت الحيوانات المقارنة.
عولجت فئران استخدمت للمقارنة مع بروتين فلوري an الخاملة الذي سمح للباحثين بمراقبة التي تأثرت الخلايا بواسطة تقنية العلاج الجيني التجريبية.
قبل اختبار فوليستاتين MDX في الفئران ، والعلماء أول اختبار البروتين في الفئران العادية ، ووجدت بعد 725 يوما أنها ، أيضا ، قد زادت كتلة العضلات وقوة قبضة أفضل بالمقارنة مع الفئران غير المعالجة.
وكانت التحسينات في العضلات الناتجة في جميع الفئران التي عولجت واضحا في موقع الحقن ، وكذلك في العضلات تريسب ، وهذا يعني أن العلاج استطاعت أن تؤثر على خلايا عضلة أخرى في الجسم. لتقديم البروتين ، واستخدم العلماء فيروس الغدة المرتبطة بها والتي قد تم التلاعب بها لتجد طريقها إلى الخلايا المستهدفة دون أي تشجيع انتشار الفيروس نفسه.
وقد أظهرت أبحاث سابقة أن البروتين في القضاء ببساطة ليست كافية لتحسين وظيفة العضلات في عضلات المرضى المسنين DMD مرة الضمور التدريجي قد بدأ. ولكن يبدو أن العلاج فوليستاتين في هذه الدراسة الأخيرة أن تفعل أكثر من مجرد تحول دون تأثيرات البروتين في.