Menyuntikkan sebuah gen bertanggung jawab untuk membuat protein tertentu ke mouse yang digunakan sebagai model untuk distrofi otot dapat menyebabkan jangka panjang perbaikan dalam ukuran otot binatang itu dan kekuatan, sebuah studi baru menunjukkan.
Peneliti menyelidiki pengiriman gen dari protein pada hewan menunjukkan hasil perintah pengujian pendekatan yang sama dalam uji klinis manusia untuk penyakit yang berhubungan dengan otot, termasuk Duchenne distrofi otot, bentuk paling umum dari gangguan masa kanak-kanak.
Ilmuwan menggunakan virus aman untuk memberikan protein yang disebut follistatin ke otot kaki pada tikus muda dan tua yang memiliki gangguan yang mirip dengan Duchenne distrofi otot manusia (DMD). Protein menghambat aktivitas myostatin, diidentifikasi dalam penelitian sebelumnya sebagai protein yang membatasi pertumbuhan otot. Kedua tikus muda dan tua diobati dengan terapi menanggapi dengan massa otot yang meningkat dan perbaikan dalam kekuatan.
Karena tikus yang lebih tua dalam studi merespon dengan baik untuk protein, terapi mungkin menjanjikan untuk pasien yang lebih tua dengan DMD yang memiliki beberapa pilihan pengobatan apabila otot mereka telah mengalami degenerasi progresif, kata peneliti utama Brian Kaspar, asisten profesor pediatri di Ohio State universitas.
"Studi ini adalah signifikan mengingat bahwa ada efek fungsional pada perangkat tambahan otot bahkan ketika dirawat di tahap-tahap selanjutnya dalam model tikus," kata Kaspar.
Penelitian ini juga mengambil melihat panjang yang langka pada efek dari terapi.
"Banyak penelitian tidak mengevaluasi terapi selama rentang waktu dua tahun. Dalam penelitian kami, efek menguntungkan bertahan selama dua tahun kami dievaluasi, "kata Kaspar. "Selain itu, studi jangka panjang menunjukkan bahwa tidak ada masalah keamanan yang jelas dengan baik virus terapi gen atau protein terapeutik, follistatin."
Penelitian ini dilaporkan online dalam edisi minggu ini Prosiding National Academy of Sciences.
DMD mempengaruhi sekitar satu dalam 3.500 anak laki-laki, yang dapat menunjukkan gejala awal degenerasi otot dan biasanya kehilangan kemampuan untuk berjalan antara usia 6 dan 12. Dengan penyakit progresif, sebagian besar pasien meninggal karena gagal pernapasan atau disfungsi jantung pada usia 20-an. Anak perempuan bisa membawa gen yang menyebabkan penyakit ini, tetapi kebanyakan tidak memiliki gejala.
Tikus yang digunakan dalam penelitian ini sebagai model untuk DMD disebut tikus MDX. Para MDX tua tikus menerima terapi ketika mereka 210 hari tua, setidaknya sebulan setelah mereka menunjukkan keunggulan signifikan dari penyakit mereka, termasuk peradangan dan fibrosis. Ketika mereka 560 hari tua, tikus diperlakukan menunjukkan otot-otot yang kuat, dengan ukuran serat otot meningkat seiring dengan inflamasi jaringan parut berkurang dan kurang dibandingkan dengan kontrol tikus yang diobati MDX.
Dalam penelitian tikus MDX lebih muda, terapi diberikan ketika mereka berusia 3 minggu. Pada usia 5 bulan, mereka memiliki massa tubuh lebih besar dan berat otot yang lebih tinggi daripada hewan perbandingan.
Tikus yang digunakan untuk perbandingan diobati dengan protein fluorescent aktif yang memungkinkan peneliti untuk monitor yang sel-sel dipengaruhi oleh teknik terapi gen eksperimental.
Sebelum pengujian follistatin pada tikus MDX, para ilmuwan pertama diuji protein pada tikus normal dan ditemukan setelah 725 hari bahwa mereka juga, telah meningkatkan massa otot dan kekuatan pegangan yang lebih baik bila dibandingkan dengan tikus yang tidak diobati.
Perangkat tambahan otot mengakibatkan semua tikus perlakuan jelas pada tempat suntikan serta pada otot trisep, artinya terapi mampu mempengaruhi sel-sel otot lain dalam tubuh. Untuk memberikan protein, ilmuwan menggunakan virus adeno terkait yang telah dimanipulasi untuk menemukan jalan ke dalam sel target tanpa mempromosikan apapun penyebaran virus itu sendiri.