ケンタッキー州の医師の大学は、遺伝子研究に革命をもたらします

劇的な新しい自然の疑問黄斑変性症から糖尿病に至る病気を戦うために設計されたノーベル賞ものの研究に基づく薬の新しいクラスのメカニズムのいくつかの最新号に掲載された研究。

博士Jayakrishna Ambati、ケンタッキー州の大学の研究者およびペーパーの年長の著者は、年間、遺伝子サイレンシング、2006年には異常に速い方法でノーベル生理学医学賞を受賞した1998年の発見を調査してきた。

受賞の発見は重要なまま、Ambatiの研究室によって行われた調査結果は、その背後にあるメカニズムは、かつて信じられて科学者としてではないことが示されている。実際には、Ambatiの作業は、被験者に対する潜在的に有害な影響を与えることがあるとして、技術を使用して、現在臨床試験中の注意の必要性を付与する。

遺伝子サイレンシングは、薬の新しいクラスにリード

一言で言えば、1998年に研究者は、強力な遺伝子サイレンシング機能を有して二本鎖RNA（dsRNA）のクラス、または体内に病気を引き起こす遺伝子を"オフ"する機能を発見した。

単一の遺伝子のためにこれらのdsRNAをターゲティングの手法は、合成分子の小さな干渉RNA（siRNA）と呼ばれる洗練された。 siRNAは特定の病気を引き起こす遺伝子に干渉し、それらを発現されないようにする能力を持っていると考えられていた。

siRNAによる遺伝子標的サイレンシングは、恒久的なDNAの突然変異が関与していないため、このアプローチは、急速に生物医学研究を通して人気を博した。突破口は、遺伝子をオフにする強力な能力で、遺伝学的研究のための標準的な研究ツールとなっていると病気の原因となる体内の遺伝子を沈黙またはノックアウトすることにより侵入ウイルスを武装解除するように設計された21世紀の薬の新しいクラスをもたらしたその遺伝子。

加齢黄斑変性症、糖尿病、腎臓病、癌、ルーゲーリッグ病やパーキンソン病を含む多くの病気は、進行中の臨床試験の波を作成し、siRNAの治療のための候補として歓迎されている。

新しい発見は治療法は、有害な副作用を持つことが表示されます

Ambati、教授と医学のケンタッキー州大学大学眼科と視覚科学の副議長、および彼の同僚は、siRNAの治療効果は、RNA干渉によってのみ付与されているビューに挑戦する重要な発見をした。

Ambatiと共同研究者は、特にsiRNAの機能が一般的にではなくは、このように定式化されている薬剤の新しいクラスが実際に悪影響を臓器の様々な血管の成長に影響を与える可能性があると主張している。

"siRNAは生物医学研究のあらゆる分野で使用されており、単一の遺伝子を標的に絶妙に特異的であると考えられている、"Ambatiは言った。 "私の研究室は、臨床試験のものを含むsiRNAが、細胞またはトリガーRNAiを入力しないという驚くべき発見をしました。むしろ、我々は彼らは一般的に、関係なく、それらの配列または標的の、細胞表面とブロックでTLR3として知られている受容体に結合することを発見眼、皮膚および他の器官の様々な血管の成長。"

血管の成長をブロックすると、種々の疾患に有益です。主な例は、加齢黄斑変性、網膜下の血管の異常増殖により、品位を表す刻印眼疾患、ならびに癌が含まれています。それは他の臓器に影響を与える場合は、静脈内投与したsiRNAを投与することにより、血管の成長をブロックすることはAmbatiの調査によると、有害である可能性があります。

Ambatiは、しかし、すぐにノーベル賞を受賞した発見がまだ有効であることを検出します。

"RNA干渉は、もちろん、存在しない、"Ambati、大学の研究教授と博士E.バーノンスミス＆エロイーズC.スミスは、黄斑変性症の研究で議長を寄附は言った。 "それは、siRNAは、一般的に信じられていたよりも機能が異なりますそういうことだ - ではないのRNA干渉を経由して。"

Ambatiは、彼の研究の主な影響は2倍であると述べた。

1. 研究者のためのsiRNAは実際に働くかを理解する
2. 慎重に接近するsiRNAの臨床試験のための。

Ambatiの研究室は、またTLR3受容体の変異を持つ人々がそれによってこの集団におけるオーダーメイド医療のための希望を提供し、siRNAの一般的な効果に耐性になることを示した。

次のステップは、Ambatiによると、優れた血管の成長を阻害するsiRNAの一般的なメカニズムを理解し、そのような効果の恩恵を受けるはずの多くの条件の治療法を作成するにはそれが有用なレンダリングする方法を発見することです。彼の研究室はまた、潜在的に正確な遺伝子ターゲッティングの約束を達成するためにsiRNAを改良していきます。

http://www.uky.edu/