肯塔基大学医师改革基因研究

在本质的最近问题发布的严重的新的研究对强调药物的新的选件类某些结构表示怀疑在被设计的获得诺贝尔奖的工作基础上抵抗范围从有斑点的退化的疾病到糖尿病。

Jayakrishna Ambati，博士肯塔基大学研究员和本文的高级作者，多年来调查沉默的基因，在 2006年在生理方面赢取一次诺贝尔奖或医学以非常地快速方式的 1998年发现。

当这个得奖的发现依然是重要时， Ambati 的实验室显示做的发现在它后的结构不是作为科学家一次相信。 实际上，因为它可能有对主题的潜在有害的作用使用技术， Ambati 的工作给予对小心的需要在当前临床试验。

基因沉默导致药物新的选件类

简而言之， 1998 的研究员发现了拥有强大的基因沉默的功能的选件类双股的核糖核酸 (dsRNA)，或者这个能力 “启用”疾病导致基因在这个机体。

这些的技术瞄准 dsRNA 的唯一基因精炼与称小型干涉的核糖核酸的综合分子 (siRNA)。 siRNA 认为有这个功能干涉特定疾病导致的基因和防止他们表示。

由于基因被瞄准的沉默与 siRNA 不介入永久性脱氧核糖核酸变化，此途径迅速地赢得了在生物医学的研究中的声望。 突破，以这个强大的能力关闭基因，成为为基因研究的一个标准研究工具和导致被设计的 21 世纪药物新的选件类沉默疾病导致基因在这个机体或通过击倒其基因解除侵略的病毒武装。

许多疾病包括与年龄有关的有斑点的退化、糖尿病、肾病、癌症、镂 Gehrig 的和帕金森的被宣布了作为 siRNA 疗法的候选人，创建一系列持续的临床试验。

新的发现显示疗法能有有害的副作用

Ambati，教授和副主席眼科学和视觉科学在医学肯塔基大学学院和他的同事做质询这张视图的一个重要发现 siRNA 的治疗作用通过核糖核酸干涉独自地被给予。

Ambati 和合作者论证 siRNA 一般地发挥作用而不是特别地，因而被公式化的药物新的选件类可能实际上相反影响在各种各样的机构的血管增长。

“siRNAs 用于生物医学的研究每范围和认为是精妙地特定的在瞄准一个唯一基因”， Ambati 说。 “我的实验室做 siRNAs，包括那些在临床试验，不输入细胞或触发器 RNAi 的惊奇的发现。 相反，我们发现他们通用，不管他们的顺序或目标，束缚叫作在细胞表面的 TLR3 的一种感受器官并且阻拦在眼睛、皮肤和各种各样的其他机构的血管增长”。

阻拦血管增长是有利的在各种各样的疾病。 光辉的榜样包括湿 AMD、血管异常增长 hallmarked 的一个眼病在视网膜下的，以及癌症。 然而，阻拦血管增长通过管理 siRNA 可能静脉内是不利的，如果它影响其他机构，根据 Ambati 的研究。

Ambati，然而，迅速注意这个获得诺贝尔奖的发现是有效的。

“核糖核酸干涉，当然，存在”， Ambati 说、大学研究教授和博士 E. 弗农史密斯 & 有斑点的退化研究的 Eloise C. 史密斯 Endowed 的主席。 “是不同 siRNA 功能跟通常相信 - 不通过核糖核酸干涉”。

Ambati 说他的研究的主要涵义是二折叠：

1. 为了使知道的研究员 siRNAs 如何实际上运作
2. 对将非常小心地处理的 siRNA 临床试验。

Ambati 的实验室也向显示有一个变化的人在 TLR3 感受器官对，从而提供希望的 siRNAs 的通用作用会是有抵抗性为在此人口的个性化的医学。

以下步骤， Ambati 说，将好了解禁止血管增长 siRNA 的通用结构和发现如何使它有用在创建从这样作用将有益于的许多条件的处理。 他的实验室也将运作精炼 siRNAs 可能地达到他们的承诺准确基因瞄准。

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