En dramatisk ny studie publicerad i senaste numret av Nature frågor några av de mekanismer som ligger bakom en ny klass av läkemedel baserade på Nobelpristagaren arbetet för att bekämpa sjukdomar som sträcker sig från makuladegeneration till diabetes.
Dr Jayakrishna Ambati, ett University of Kentucky forskare och tidningens ledande författare, har i år undersökt geners uttryck, en 1998 upptäckt som vann ett Nobelpris i fysiologi eller medicin i ovanligt snabb mode under 2006.
Medan den prisbelönta upptäckt fortfarande är viktig, de slutsatser som Ambati labb visa mekanismerna bakom det är inte så vetenskapsmän gång trodde. I själva verket förmedlar Ambati arbete behovet av försiktighet i dagens kliniska prövningar använder tekniken, eftersom det kan ha potentiellt skadliga effekter på ämnen.
Geners uttryck leder till nya klass av läkemedel
Kort sagt, upptäckte forskarna under 1998 en klass av dubbelsträngat RNA (dsRNA) som besatt kraftfulla gen-tysta kapacitet, eller förmågan att "stänga av" sjukdomsframkallande gener i kroppen.
Tekniken att rikta dessa dsRNA för enstaka gener har förfinats med syntetiska molekyler som kallas små störande RNA (siRNA). siRNA ansågs ha förmågan att störa specifika sjukdomsalstrande gener och förhindra att de uttrycks.
Eftersom gen-riktade tystas med siRNA inte innebär permanenta DNA-mutationer, fick denna metod snabbt popularitet över hela biomedicinsk forskning. Genombrottet, med den kraftfulla förmågan att stänga av gener, har blivit en standard sökverktyg för genetiska studier och har resulterat i en ny klass 21: a århundradet droger för att tysta sjukdomsframkallande gener i kroppen eller oskadliggöra en invaderande virus genom att slå ut sina gener.
Många sjukdomar, inklusive åldersrelaterad makuladegeneration, diabetes, njursjukdom, cancer, Lou Gehrig och Parkinsons har hyllats som kandidater för siRNA terapi, vilket skapar en våg av pågående kliniska prövningar.