肯塔基大學醫師改革基因研究

在本質的最近問題發布的嚴重的新的研究對強調藥物的新的選件類某些結構表示懷疑在被設計的獲得諾貝爾獎的工作基礎上抵抗範圍從有斑點的退化的疾病到糖尿病。

Jayakrishna Ambati，博士肯塔基大學研究員和本文的高級作者，多年來調查沉默的基因，在 2006年在生理方面贏取一次諾貝爾獎或醫學以非常地快速方式的 1998年發現。

當這個得獎的發現依然是重要時， Ambati 的實驗室顯示做的發現在它後的結構不是作為科學家一次相信。 實際上，因為它可能有對主題的潛在有害的作用使用技術， Ambati 的工作給予對小心的需要在當前臨床試驗。

基因沉默導致藥物新的選件類

簡而言之， 1998 的研究員發現了擁有強大的基因沉默的功能的選件類雙股的核糖核酸 (dsRNA)，或者這個能力 「啟用」疾病導致基因在這個機體。

這些的技術瞄準 dsRNA 的唯一基因精煉與稱小型干涉的核糖核酸的綜合分子 (siRNA)。 siRNA 認為有這個功能干涉特定疾病導致的基因和防止他們表示。

由於基因被瞄準的沉默與 siRNA 不介入永久性脫氧核糖核酸變化，此途徑迅速地贏得了在生物醫學的研究中的聲望。 突破，以這個強大的能力關閉基因，成為為基因研究的一個標準研究工具和導致被設計的 21 世紀藥物新的選件類沉默疾病導致基因在這個機體或通過擊倒其基因解除侵略的病毒武裝。

許多疾病包括與年齡有關的有斑點的退化、糖尿病、腎病、癌症、鏤 Gehrig 的和帕金森的被宣佈了作為 siRNA 療法的候選人，創建一系列持續的臨床試驗。

新的發現顯示療法能有有害的副作用

Ambati，教授和副主席眼科學和視覺科學在醫學肯塔基大學學院和他的同事做質詢這張視圖的一個重要發現 siRNA 的治療作用通過核糖核酸干涉獨自地被給予。

Ambati 和合作者論證 siRNA 一般地發揮作用而不是特別地，因而被公式化的藥物新的選件類可能實際上相反影響在各種各樣的機構的血管增長。

「siRNAs 用於生物醫學的研究每範圍和認為是精妙地特定的在瞄準一個唯一基因」， Ambati 說。 「我的實驗室做 siRNAs，包括那些在臨床試驗，不輸入細胞或觸發器 RNAi 的驚奇的發現。 相反，我們發現他們通用，不管他們的順序或目標，束縛叫作在細胞表面的 TLR3 的一種感受器官并且阻攔在眼睛、皮膚和各種各樣的其他機構的血管增長」。

阻攔血管增長是有利的在各種各樣的疾病。 光輝的榜樣包括濕 AMD、血管異常增長 hallmarked 的一個眼病在視網膜下的，以及癌症。 然而，阻攔血管增長通過管理 siRNA 可能靜脈內是不利的，如果它影響其他機構，根據 Ambati 的研究。

Ambati，然而，迅速注意這個獲得諾貝爾獎的發現是有效的。

「核糖核酸干涉，當然，存在」， Ambati 說、大學研究教授和博士 E. 弗農史密斯 & 有斑點的退化研究的 Eloise C. 史密斯 Endowed 的主席。 「是不同 siRNA 功能跟通常相信 - 不通過核糖核酸干涉」。

Ambati 說他的研究的主要涵義是二摺疊：

1. 為了使知道的研究員 siRNAs 如何實際上運作
2. 对將非常小心地處理的 siRNA 臨床試驗。

Ambati 的實驗室也向顯示有一個變化的人在 TLR3 感受器官對，從而提供希望的 siRNAs 的通用作用會是有抵抗性為在此人口的個性化的醫學。

以下步驟， Ambati 說，將好瞭解禁止血管增長 siRNA 的通用結構和發現如何使它有用在創建從這樣作用將有益於的許多條件的處理。 他的實驗室也將運作精煉 siRNAs 可能地達到他們的承諾準確基因瞄準。

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