En familie af små molekyler kaldet CFTR-hæmmere viser lovende effekt i at bremse udviklingen af polycystisk nyresygdom (PKD), den mest almindelige genetiske sygdom i nyrerne, i henhold til foreløbige forskning, aflagde rapport i juli 2008 spørgsmålet om Journal of American Society Nefrologisk .
Selvom meget mere undersøgelse er nødvendig, kan CFTR-hæmmere giver en nyttig ny tilgang til behandling af PKD. "Den CFTR-hæmmere kan danne grundlag for en livslang behandling for at bremse nyre cyste vækst og fald i nyrefunktionen, forlænger dialyse-fri patient overlevelse," siger Dr. Alan S. Verkman fra University of California, San Francisco, School of Medicine.
Patienter med PKD udvikle cyster på nyrerne, der gradvis stigning i størrelse og antal. Nyrerne bliver forstørret, i sidste ende kan føre til nyresvigt. Tidligere forskning har antydet, at opbygningen af væske i cyster er relateret til klorid sekretion, som er påvirket af CFTR (cystisk fibrose transmembrane konduktans regulator) genet. Forskerne brugte automatiske "high-throughput" screening teknikker til at identificere CFTR-hæmmere, der kan påvirke cyste vækst.
Disse screening undersøgelser identificeret to klasser af små-molekyle CFTR-inhibitorer, der bremset væksten i renale cyster. Den bedste hæmmer af hver klasse blev identificeret og vist at reducere antallet og væksten af cyster med mere end 80 procent.
De hæmmere blev derefter testet i mus, der var blevet genetisk ændret til at producere en tilstand der ligner PKD. Dyr behandlet med CFTR-hæmmere i op til syv dage havde betydeligt langsommere cyste ekspansion og nyre udvidelsen, og bedre bevarelse af nyrefunktionen. Der var ingen tegn på skadelige virkninger på nyrefunktionen.