Eine Familie von kleinen Molekülen nannte CFTR-Hibitorshow viel versprechende Effekte, wenn sie die Weiterentwicklung der polycystic Nierenerkrankung, (PKD) die geläufigste Erbkrankheit der Nieren, entsprechend der einleitenden Forschung verlangsamte, die im Punkt Im Juli 2008 des Zapfens der Amerikanischen Gesellschafts-Nephrologie berichtet wird.
Obgleich viel mehr Studie erforderlich ist, konnten CFTR-Hibitoren ein nützliches neues Konzept für die Behandlung von PKD zur Verfügung stellen. „Die CFTR-Hibitoren konnten die Basis einer lebenslänglichen Behandlung sein, zum des Nierenzystenwachstums zu verlangsamen und in der Nierenfunktion zu sinken, Dialyse-freies geduldiges Überleben ausdehnend,“ kommentiert Dr. Alan S. Verkman von University of California, San Francisco, Medizinische Fakultät.
Patienten mit PKD entwickeln Zysten auf den Nieren, die nach und nach an Größe erhöhen und nummerieren. Die Nieren werden vergrößert und schließlich führen zu Nierenversagen. Vorhergehende Forschung hat vorgeschlagen, dass die Ansammlung der Flüssigkeit in den Zysten mit Chloridabsonderung zusammenhängt, die durch das Gen CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) beeinflußt wird. Die verwendeten Forscher automatisierten „Hochdurchsatz“ Screeningtechniken, um CFTR-Hibitoren zu kennzeichnen, die möglicherweise Zystenwachstum beeinflußten.
Diese Screeningstudien kennzeichneten zwei Klassen Klein-molekül CFTR Hibitoren, die das Wachstum von Nierenzysten verlangsamten. Der beste Hibitor jeder Klasse wurde gekennzeichnet und gezeigt, um die Anzahl und das Wachstum von Zysten zu verringern mehr als 80 Prozent.
Die Hibitoren wurden dann in den Mäusen geprüft, die genetisch geändert worden waren, um eine Bedingung zu produzieren, die PKD ähnlich ist. Die Tiere, die mit CFTR-Hibitoren für bis sieben Tage behandelt wurden, hatten beträchtlich langsamere Zystenreihenentwicklung und Nierenerweiterung und bessere Konservierung der Nierenfunktion. Es gab keinen Beweis von schädlichen Effekten auf Nierenfunktion.