Uma família de moléculas pequenas chamou a mostra dos inibidores de CFTR efeitos prometedores em retardar a progressão da doença renal polycystic (PKD), a doença genética a mais comum dos rins, de acordo com a pesquisa preliminar relatada na introdução De julho de 2008 do Jornal da Nefrologia Americana da Sociedade.
Embora muito mais estudo fosse necessário, os inibidores de CFTR poderiam fornecer uma aproximação nova útil para o tratamento de PKD. “Os inibidores de CFTR poderiam ser a base de um tratamento por toda a vida para retardar o crescimento renal do quisto e para diminuir na função renal, prolongando a sobrevivência paciente diálise-livre,” comenta Dr. Alan S. Verkman da Universidade Da California, San Francisco, Faculdade de Medicina.
Os Pacientes com PKD desenvolvem quistos nos rins, que aumentam progressivamente em tamanho e numeram. Os rins tornam-se ampliados, eventualmente conduzindo à insuficiência renal. A pesquisa Precedente sugeriu que o acúmulo do líquido nos quistos estivesse relacionado à secreção do cloreto, que é afectada pelo gene de CFTR (regulador da condutibilidade da transmembrana da fibrose cística). Os pesquisadores usados automatizaram técnicas da selecção da “alto-produção” para identificar os inibidores de CFTR que puderam afectar o crescimento do quisto.
Estes estudos da selecção identificaram duas classes de inibidores da pequeno-molécula CFTR que retardaram o crescimento de quistos renais. O melhor inibidor de cada classe foi identificado e mostrado para reduzir o número e o crescimento dos quistos por mais de 80 por cento.