Семейство малых молекул, называемых ингибиторами CFTR показать перспективные эффекты в замедлении прогрессии поликистоз почек (PKD), наиболее распространенным генетическим заболеванием почек, согласно предварительным исследованиям сообщалось в июле 2008 года вопрос о журнале Американского общества нефрологии .
Хотя многое другое исследование необходимо, CFTR ингибиторы могли бы стать полезной новый подход к лечению ДОК. "CFTR ингибиторов может быть основой пожизненное лечение, чтобы замедлить рост почечной кисты и снижение функции почек, продлевая диализа без выживаемость пациентов", комментирует д-р Алан С. Verkman из Университета Калифорнии, Сан-Франциско, в Школе медицины.
Пациенты с PKD развиваться кисты на почках, которые постепенно увеличиваются в размерах и числе. Почки увеличиваются, в конечном итоге приводит к почечной недостаточности. Предыдущие исследования показали, что накопление жидкости в кистах связано с хлоридом секреции, которая зависит от CFTR (муковисцидоз трансмембранного регулятора проводимости) гена. Исследователи использовали автоматизированные "высокой пропускной способности" методов скрининга для выявления CFTR ингибиторов, которые могут повлиять киста роста.
Эти скрининговые исследования определили два класса низкомолекулярных ингибиторов CFTR, что замедлился рост кист почек. Лучший ингибитор каждом классе была выявлена и приводит к снижению количества и рост кисты более чем на 80 процентов.
Ингибиторы затем были протестированы на мышах, которые были генетически изменены для получения состояние, похожее на ДОК. Животных, получавших ингибиторы CFTR на срок до семи дней было значительно медленнее, расширение кисты почек и расширение, и лучшего сохранения функции почек. Существовал никаких доказательств вредного воздействия на функцию почек.