多囊腎病的潛在的新的治療方法

一個家庭小分子稱為 CFTR的抑製劑顯示有前途的多囊腎病（PKD），腎臟最常見的遺傳性疾病的進展放緩的影響，根據初步的研究報告在2008年7月美國學會腎臟病雜誌“的問題。

雖然需要更多的研究，CFTR的抑製劑，可以提供一個有用的PKD的治療新方法。 “的CFTR抑製劑可能是一個終身治療的基礎上，慢腎囊腫生長和腎功能下降，延長透析病人的生存，”美國加州大學舊金山醫學院的艾倫博士S. Verkman。

與 PKD的病人發展為腎囊腫，在規模和數量逐步增加。腎臟腫大，最終導致腎功能衰竭。此前有研究表明，囊腫的液體積聚與氯離子的分泌，這是由CFTR（囊性纖維化跨膜電導調節器）基因的影響。研究人員使用自動化的“高通量”篩選技術來識別 CFTR的抑製劑，可能會影響囊腫生長。

這些篩選研究，確定了兩個小分子的CFTR抑製劑類增長減緩腎囊腫。每個類的最佳抑製劑的發現和證明，以減少囊腫的數量和增長 80％以上。

抑製劑已轉基因小鼠產生類似 PKD的條件，然後進行測試。長達七天的CFTR抑製劑治療的動物有顯著囊腫的擴張速度較慢，腎腫大，並更好地保護腎功能。有沒有有害影響腎功能的證據。

PKD是一種無法治愈的條件，新的治療方法是迫切需要。如果可以制定有效的藥物，以減少流體的建設速度在囊腫，他們可能會提供一種全新的方法來治療，以減緩疾病的進展。

結果表明，CFTR的發揮作用，腎囊腫的增長和建議 CFTR的抑製劑治療，以減少在PKD的囊腫生長的潛力。然而，將需要更多的研究來看看的CFTR阻滯劑為基礎的藥物將在人類 PKD的有用的。

“小鼠模型的PKD的是不是真正的人類疾病的原因很多，如在小鼠體內的疾病更快速的進展，博士說：”Verkman。 “臨床試驗將需要確定人類 PKD的這些化合物的療效。”

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