Proteolix, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) weesgeneesmiddel aanwijzing aan carfilzomib, een selectieve Bloqueur van proteasoom activiteit voor de behandeling van multiple myeloma heeft verleend.
De aanwijzing van weesgeneesmiddel omvat alle deelverzamelingen van multipel myeloom en de Waldenstrom van Waldenström.
"Ik ben zeer tevreden door onze ontvangst van deze benaming voor carfilzomib," zei Susan Molineaux, Ph.D., de Voorzitter en CEO van het bedrijf. "Tot op heden hebben we bemoedigd door carfilzomib van vroeg klinische resultaten in veelvoudige myeloma, en we blijven geloven dat het heeft de potentie om kankerpatiënten bieden een nieuwe en effectieve behandeling voor hun ziekte."
De Orphan Drug Act van 1983 kunt de FDA weesgeneesmiddel status roman drugs of biologics die behandelen een zeldzame ziekte of aandoening van minder dan 200.000 patiënten in de VS te verlenen Volgens de ziener Database van het National Cancer Institute (2004) was de U.S. prevalentie van multiple myeloma 53,712 patiënten. De Orphan Drug Act biedt de drug ontwikkelaar met verschillende financiële voordelen en stimulansen aan de weesgeneesmiddel, met inbegrip van belastingkredieten voor klinisch onderzoekskosten, kunnen toepassen voor jaarlijkse subsidie financiering, klinisch onderzoek proefopzet hulp, opheffing van Prescription Drug gebruiker vergoeding Act (PDUFA) indienen van vergoedingen, en een periode van zeven jaar van U.S. marketing exclusiviteit als de drug de eerste in zijn soort goedgekeurd voor de opgegeven indicatie is gerelateerde.