Proteolix, Inc telah mengumumkan bahwa US Food and Drug Administration (FDA) telah diberikan penunjukan obat yatim piatu untuk carfilzomib, blocker selektif kegiatan proteasome untuk pengobatan multiple myeloma.
Penunjukan obat yatim mencakup semua himpunan bagian dari multiple myeloma dan macroglobulinemia Waldenstrom itu.
"Saya sangat senang dengan penerimaan kami dari sebutan untuk carfilzomib," kata Susan Molineaux, Ph.D., Presiden dan CEO Perusahaan. "Untuk saat ini kami telah didorong oleh carfilzomib tahap awal ini hasil klinis pada multiple myeloma, dan kami terus percaya memiliki potensi untuk menawarkan pasien kanker pengobatan baru dan efektif untuk penyakit mereka."
Orphan Drug Act Tahun 1983 memungkinkan FDA untuk memberikan status obat yatim piatu untuk obat novel atau biologis yang mengobati penyakit langka atau kondisi yang mempengaruhi kurang dari 200.000 pasien di AS Menurut Database SIER dari National Cancer Institute (2004), Amerika Serikat prevalensi multiple myeloma adalah 53.712 pasien. Undang-undang Orphan Drug memberikan pengembang obat dengan beberapa keuntungan finansial dan insentif yang terkait dengan obat yatim piatu, termasuk kredit pajak untuk biaya penelitian klinis, kemampuan untuk mengajukan permohonan dana hibah tahunan, desain penelitian uji klinis bantuan, pengabaian Undang-Undang User Obat Resep Biaya ( PDUFA) pengajuan biaya, dan masa tujuh tahun eksklusivitas pemasaran AS jika obat adalah yang pertama dari tipe yang disetujui untuk indikasi tertentu.