Proteolix, Inc. ha annunciato che gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno accordato la designazione del medicinale orfano a carfilzomib, uno stampo selettivo di attività proteasome per il trattamento del mieloma multiplo.
La designazione del medicinale orfano comprende tutti i sottoinsiemi del mieloma multiplo e del macroglobulinemia di Waldenstrom.
“Sono molto piacevole dalla nostra ricevuta di questa designazione per carfilzomib,„ ha detto Susan Molineaux, il Ph.D., il Presidente e direttore generale della Società. “Fin qui siamo stati incoraggiati tramite i risultati clinici della fase iniziale dei carfilzomib in mieloma multiplo e continuiamo a credere che abbia il potenziale di offrire a malati di cancro un nuovo ed efficace trattamento per la loro malattia.„
La Legge del Medicinale Orfano di 1983 permette che FDA accordi lo stato del medicinale orfano alle droghe novelle o al biologics che trattano una malattia o uno stato rara che pregiudica più poco di 200.000 pazienti negli Stati Uniti Secondo il Database dello SGOMBRO dell'Istituto Nazionale contro il Cancro (2004), la prevalenza degli Stati Uniti del mieloma multiplo era 53.712 pazienti. La Legge del Medicinale Orfano fornisce al rivelatore della droga parecchi vantaggi finanziari ed incentivi relativi al medicinale orfano, compreso i crediti fiscali per i costi clinici della ricerca, la capacità fare domanda per il finanziamento annuale di concessione, l'assistenza di prova di progettazione della ricerca clinica, la rinuncia delle tasse di deposito di Legge della Quota A Carico Dell'utente (PDUFA) Del Farmaco da Vendere su Ricetta Medica e un periodo di sette anni di esclusività di vendita degli Stati Uniti se la droga è la prima del suo omologata per l'indicazione specificata.