Proteolix の Carfilzomib は孤児の薬剤の指定を与えました

米国の食品医薬品局が carfilzomib に孤児の薬剤の指定を (FDA)与えたことを Proteolix、 Inc. は、多発性骨髄腫の処置のための proteasome 作業の選択的なブロッカー発表しました。

孤児の薬剤の指定は多発性骨髄腫および Waldenstrom の macroglobulinemia のすべてのサブセットを取囲みます。

「私は carfilzomib のためのこの指定の私達のレシートによって非常に嬉しいです」、スーザン Molineaux、 Ph.D。、会社の社長兼最高経営責任者を言いました。 「今までに私達は多発性骨髄腫の carfilzomib の早段階の臨床結果によって励まされ、信じ続けますある癌患者に彼らの病気のための新しく、有効な処置を提供する潜在性が」。

1983 年の孤児の薬剤の行為は国立癌研究所 (2004 年) の先見者のデータベースに従う米国のより 200,000 人の患者 FDA が、多発性骨髄腫の米国の流行でした 53,712 人の患者少数に影響を与えるまれな病気か状態を扱う biologics か新しい薬剤に孤児の薬剤の状態を与えるようにします。 孤児の薬剤の行為は臨床研究の費用、能力放棄、および米国のマーケティングの専有権の 7 年のピリオドの間税額控除を含む孤児の薬剤と、関連している複数の金融手当および刺激を薬剤が指定徴候のために承認されるタイプの第一号なら (PDUFA)年次許可の資金調達に、臨床研究処方薬の利用者負担金の行為の届出手数料の試験デザイン援助適用する、薬剤の開発者に与えます。

多発性骨髄腫はプラズマ細胞の癌です。 それは血球がなされる骨髄で始まります。 プラズマ細胞は抗体の作成によって伝染を戦うタイプの白血球です。 また骨髄種のセル、境界と呼出される癌性プラズマ細胞は、髄で造り上げ、健全な血球を混雑させる制御から育ち。 骨髄種のセルは有効な抗体を作らないし、代りに M 蛋白質と呼出される異常な蛋白質を解放しません。 M 蛋白質は即時領域を損ない、血流を移動し、他の体の部位を損なうことができます。 左の未処理、多発性骨髄腫により伝染および腎臓の損傷への骨の損傷、高い血カルシウム、貧血症および性質を引き起こすことができます。 2007 年に、診断された推定新たな問題 19,900 および米国の多発性骨髄腫による 10,790 の死ありました。 多発性骨髄腫のより多くの情報のために http://www.cancer.gov/cancertopics/types/myeloma に行って下さい。

Waldenstrom の Macroglobulinemia は (WM) B のリンパ球と呼出される白血球で開始する成長が遅いタイプの非Hodgkin's リンパ腫です。 WM はまた異常な lymphoplasmacytic セルが制御から増加すると、多量の作成 monoclonal 免疫グロブリン M. WM と呼出される蛋白質起因できる発生し、レバーの拡大で貧血症および多量の免疫グロブリン M による脾臓が血が異常に厚くなる hyperviscosity シンドロームの原因となる場合があるので lymphoplasmacytic リンパ腫と呼出されます。 このシンドロームの徴候は頭痛、目まい、または眩暈を含む視野そして神経学的な問題の汚れるか、または損失のような視覚問題を含んでいます。 WM は米国で毎年診断される約 1,500 の新たな問題だけが付いているまれな癌です。 WM についてのより多くの情報のために、 http://www.cancer.gov/cancertopics/factsheet/Sites-Types/WM に行って下さい。

http://www.proteolix.com/