Proteolix, Inc. anunciou que os E.U. Food and Drug Administration (FDA) concederam a designação órfão da droga ao carfilzomib, um construtor selectivo da actividade proteasome para o tratamento do mieloma múltiplo.
A designação órfão da droga abrange todos os subconjuntos do mieloma múltiplo e do macroglobulinemia de Waldenstrom.
“Eu sou muito satisfeito por nosso recibo desta designação para o carfilzomib,” disse Susan Molineaux, Ph.D., a Presidente e director geral da Empresa. “Nós fomos incentivados Até agora por resultados clínicos da fase inicial dos carfilzomib no mieloma múltiplo, e nós continuamos a acreditar que tem o potencial oferecer a pacientes que sofre de cancro um tratamento novo e eficaz para sua doença.”
O Acto Órfão da Droga de 1983 permite que o FDA conceda o estado órfão da droga às drogas novas ou ao biologics que tratam uma doença ou uma condição rara que afetam mais pouca de 200.000 pacientes nos E.U. De acordo com a Base De Dados do PROFETA do Instituto Nacional para o Cancro (2004), a predominância dos E.U. do mieloma múltiplo era 53.712 pacientes. O Acto Órfão da Droga fornece o revelador da droga diversos benefícios financeiros e incentivos relativos à droga órfão, incluindo créditos fiscais para custos clínicos da pesquisa, capacidade aplicar-se para o financiamento anual da concessão, o auxílio experimental do projecto da pesquisa clínica, a renúncia de taxas de arquivamento do Acto da Taxa (PDUFA) de Usuário do Medicamento de Venta com Receita, e um período de sete anos de exclusividade do mercado dos E.U. se a droga é a primeira do seu homologada para a indicação especificada.