Proteolix, Inc. объявило что Управление По Санитарному Надзору За Качеством Пищевых Продуктов И Медикаментов США (FDA) даровало сиротское обозначение снадобья к carfilzomib, селективный блокатор proteasome деятельности для обработки множественного myeloma.
Сиротское обозначение снадобья включает все подсовокупности множественного myeloma и macroglobulinemia Waldenstrom.
«Я очень довольный нашим получением этого обозначения для carfilzomib,» сказал Сьюзан Molineaux, Ph.D., Президент и генеральный директор Компании. «К дате мы были ободрены результатами ранней стадии carfilzomib клиническими в множественном myeloma, и мы продолжаемся верить что он имеет потенциал предложить онкологическим больным новую и эффективную обработку для их заболевания.»
Сиротский Поступок Снадобья 1983 позволяет УПРАВЛЕНИЕ ПО САНИТАРНОМУ НАДЗОРУ ЗА КАЧЕСТВОМ ПИЩЕВЫХ ПРОДУКТОВ И МЕДИКАМЕНТОВ даровать сиротское состояние снадобья к романным снадобьям или biologics которые обрабатывают редкие заболевание или состояние влияя на немного чем 200.000 пациентов в США Согласно Базе Данных ПРОВИДЦА Национального Института Раковых Заболеваний (2004), распространимость США множественного myeloma был 53.712 пациента. Сиротский Поступок Снадобья обеспечивает проявитель снадобья при несколько финансовохозяйственных преимущества и стимулов отнесенных к сиротскому снадобью, включая налоговые скидки на клинические цены исследования, способность примениться для однолетнего финансирования дара, помощь конструкции клинического исследования пробная, разрешение на отклонение пошлин за регистрацию Поступка Гонорара Пользователя (PDUFA) Отпускаемого по Рецепту Лекарства, и семилетний период exclusivity маркетинга США если снадобье первый из своего типа одобренного для определенной индикации.