Ang isang natatanging pakikipagtulungan sa pagitan ng industriya at academia ay humantong sa mga tao klinikal na pagsubok ng isang bagong gamot para sa isang bihirang klase ng mga sakit sa dugo tinatawag myeloproliferative disorder (MPD), na kung saan ang lahat hinimok ng parehong genetic pagbago at maaaring evolve sa lukemya.
Sa isang taon lamang, collaborative tuklas ng stem cell mananaliksik mula sa University of California, San Diego, Dana-Farber Cancer Institute, ang Mayo klinika at isang San Diego pharmaceutical kumpanya, TargeGen, inilipat mula sa pagkilala ng pinaka-promising kandidato ng gamot sa mga klinikal na pagsubok para sa isang bagong gamot upang labanan ito degenerative disorder ng dugo, na nakakaapekto sa higit sa 100,000 Amerikano.
Ang isang pag-aaral na buhok ni Catriona HM Jamieson, MD Ph.D., katulong propesor ng gamot sa University of California, San Diego at Director para sa stem Cell Research sa Moores UCSD Cancer Center, natagpuan ng isang inhibitor na maaaring ihinto ang over-paglaganap ng dugo cell na mga resulta sa mga problema sa dugo clotting, atake sa puso at, sa ilang mga kaso, lukemya. Pinopondohan sa bahagi sa pamamagitan ng isang bigyan mula sa California Institute para sa nagbabagong-buhay Medicine (CIRM), ang pag-aaral ay inilathala sa Cancer Cell sa Abril 8, 2008. Isang kahilera pag-aaral sa Harvard Medical School, na buhok ni D. Gary Gilliland, Ph.D., MD, yielded ng mga katulad na resulta na lilitaw sa parehong isyu ng Cancer Cell.
"Bilang isang clinician, tinanong ko sa sarili ko na pagpunta upang makakuha ng sakit na ito, at kung ano ang maaari naming gawin upang ihinto ang kanyang pagpapatuloy, sa halip ng naghihintay hanggang sa ito evolves sa isang nakamamatay na kanser?" Sabi Jamieson. "Ang proyektong ito ay kaya pambihirang, dahil ang isang maliit na pharmaceutical na kumpanya ay kinuha ng isang malaking pagkakataon sa isang bihirang sakit."
Sa pangunahing mga kontribusyon mula sa mga collaborator Jason Gotlib sa Stanford University at Ayalew Tefferi sa Mayo klinika, ang mga natuklasan ng pananaliksik na humantong sa pagbuo ng inhibitor ng TargeGen. Iyon gamot ay kasalukuyang sinusuri sa tao klinikal na pagsubok sa ang UC San Diego School of Medicine, ang Mayo klinika, MD Anderson Cancer Center, at ang University of Michigan, Stanford at Harvard University Paaralan ng Medisina.
Ang isang pasyente sa MPD ay masyadong maraming mga cells sa dugo, na sanhi ng isang pagbago na ipinahayag sa ang stem cell, ang maagang yugto ng cell na napupunta sa pagkakaiba upang maging alinman sa pula o puti dugo cell. Noong 2006, Jamieson ay unang may-akda sa isang papel na inilathala sa PNAS, ang pagbalangkas ng pagtuklas na ang isang pagbago sa JAK2 pathway ng pagbibigay ng senyas sa mga pasyente na may isang uri ng MPD na tinatawag polycythemia Vera (PV) ay nagbibigay-daan sa mga cell sa laktawan ang proseso na kung saan ay normal iayos ang produksyon ng pulang dugo cell. Bilang isang resulta ng depekto, ang kaibuturan ng buto gumagawa ng labis na mga numero ng pulang dugo cell.