שותפות ייחודית בין התעשייה והאקדמיה הוביל ניסויים קליניים בבני אדם של תרופה חדשה עבור מעמד נדיר של מחלות דם שנקרא הפרעות myeloproliferative (MPD), אשר מונעים על ידי כל מוטציה גנטית זהה והוא יכול להתפתח לוקמיה.
בתוך שנה אחת בלבד, תגליות שיתופי על ידי תא גזע חוקרים מאוניברסיטת קליפורניה, סן דייגו עברה, דנה פרבר סרטן המכון, ממרפאת מאיו וחברת סן דייגו התרופות, TargeGen, מתוך הזדהות של המועמד תרופה מבטיחה ביותר בניסויים קליניים עבור תרופה חדשה כדי להילחם זו הפרעה ניוונית דם, אשר משפיע על יותר מ -100,000 אמריקנים.
מחקר בראשות קטךיונה HM ג'יימיסון, MD Ph.D., פרופסור לרפואה באוניברסיטת קליפורניה, סן דייגו ומנהל מחקר לתאי גזע בבית מור UCSD במרכז לחקר הסרטן, נמצא מעכב שיכול לעצור את התפשטות יתר של הדם תאים כי התוצאות בעיות עם קרישת דם, התקפי לב, במקרים מסוימים, לוקמיה. מומן בחלקו על ידי מענק מטעם המכון בקליפורניה הרגנרציה לרפואה (CIRM), המחקר יפורסמו תאים סרטניים ב -8 באפריל, 2008. מחקר מקביל בבית הספר לרפואה בהרווארד, בראשות ד גארי Gilliland, Ph.D., MD, הניב תוצאות דומות אשר יופיעו באותו גיליון של תאים סרטניים.
"כמטפל, שאלתי את עצמי מי הוא הולך לקבל את המחלה הזאת, ומה אנחנו יכולים לעשות כדי לעצור את ההתקדמות שלה, במקום לחכות עד שהוא מתפתח סרטן קטלני?", אמר ג'יימיסון. "פרויקט זה כבר כל כך יוצא דופן, כי חברת התרופות קטן לקח צ'אנס גדול על מחלה נדירה."
עם התרומות הגדולות של משתפי פעולה ג'ייסון גוטליב באוניברסיטת סטנפורד Ayalew Tefferi במרפאת מאיו, ממצאי המחקר הוביל לפיתוח של מעכב ידי TargeGen. זה התרופה נבדק כעת בניסויים קליניים בבני אדם ב UC בסן דייגו הספר לרפואה, את מרפאת מאיו, MD Anderson Cancer Center, ואת אוניברסיטת מישיגן, סטנפורד והרווארד הספר לרפואה של אוניברסיטת.
מטופל עם MPD גורם לתאי דם רבים מדי, הנגרמת על ידי מוטציה המתבטאת תא גזע, תא בשלב מוקדם זה ממשיך לבדל להיות אדום או כדוריות הדם הלבנות. בשנת 2006, היה המחבר הראשון על ג'יימיסון במאמר שפורסם ב PNAS, המתווים את הגילוי כי מוטציה במסלול האיתות JAK2 בחולים עם סוג של MPD בשם polycythemia vera (PV) מאפשר לתאים לעקוף את תהליך אשר בדרך כלל להסדיר את הייצור של כדוריות דם אדומות. כתוצאה מפגם זה, מח העצם מייצר מספרים יתר של כדוריות דם אדומות.