Una sociedad única entre la industria y la academia ha llevado a las juicios clínicas humanas de una nueva droga para una clase rara de las enfermedades de sangre llamadas los desordenes myeloproliferative (MPD), que todos son impulsados por la misma mutación genética y pueden desarrollarse en leucemia.
En apenas un año, los descubrimientos colaborativos de los investigadores de la célula madre de la Universidad de California, San Diego, el Dana-Farber Cancer Institute, la Clínica y una compañía farmacéutica de San Diego, TargeGen de Mayo, se movieron desde la identificación del candidato más prometedor de la droga a las juicios clínicas para que una nueva droga luche este desorden de sangre degenerativo, que afecta a más de 100.000 Americanos.
Un estudio dirigido por Catriona H.M. Jamieson, M.D. Ph.D., profesor adjunto del remedio en la Universidad de California, San Diego y Director hacia la Investigación de la Célula Madre en el Centro del Cáncer de Moores UCSD, encontró un inhibidor que puede parar la sobre-proliferación de glóbulos que da lugar a problemas con coagulación de la sangre, ataques del corazón y, en algunos casos, leucemia. Financiado en parte por una concesión del Instituto de California para el Remedio Regenerador (CIRM), el estudio será publicado en Célula Cancerosa el 8 de abril de 2008. Un estudio paralelo en la Facultad de Medicina de Harvard, dirigida por D. Gary Gilliland, Ph.D., M.D., rindió los resultados similares que aparecerán en la misma aplicación la Célula Cancerosa.
“Como clínico, me pregunté que va a conseguir esta enfermedad, y qué puede nosotros hacer para parar su progresión, en vez de esperar hasta que se desarrolle en un cáncer mortal?” Jamieson dicho. “Este proyecto ha sido tan extraordinario, porque una pequeña compañía farmacéutica tomó una ocasión grande en una enfermedad rara.”
Con contribuciones importantes de los colaboradores Jason Gotlib en la Universidad de Stanford y Ayalew Tefferi en la Clínica de Mayo, las conclusión de la investigación llevaron al revelado del inhibidor por TargeGen. Esa droga se está probando actualmente en juicios clínicas humanas en la Facultad de Medicina de Uc San Diego, la Clínica de Mayo, Centro del Cáncer de M.D. Anderson, y las Facultades de Medicina de la Universidad de Michigan, de Stanford y de la Universidad de Harvard.
Un paciente con MPD hace a demasiados glóbulos, causados por una mutación expresada en la célula madre, la célula del primero tiempo que continúa distinguir para sentir bien a glóbulos rojos o blancos. En 2006, Jamieson era primer autor en un papel publicado en PNAS, contorneando el descubrimiento que una mutación en el camino de la transmisión de señales JAK2 en pacientes con un tipo de polycythemia llamado MPD Vera (PV) permite que las células desvíen el proceso que regularía normalmente la producción de glóbulos rojos. Como resultado de este defecto, la médula produce números excesivos de glóbulos rojos.